Home | Fase I/II-studie naar gentherapie bij patiënten met hemofilie BHematologie

Fase I/II-studie naar gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Delen via:

Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: siRNA fitusiran effectief en veilig bij hemofilie A of B zonder remmers

okt 2022

Vakgebieden:
Hematologie

Aandachtsgebieden:
Benigne hematologie

Tags:
factor IX, gentherapie, hemofilie

Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie

nov 2019 | Benigne hematologie

Lage doses melphalan effectief bij ouderen met R/R AML

nov 2019 | Leukemie, Ouderen

Verhoogd infectierisico na leukemie

nov 2019 | Leukemie

Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie

nov 2019 | Benigne hematologie

Subcutaan concizumab bij hemofilie A en hemofilie A/B met remmers

nov 2019 | Benigne hematologie

Lagere ADAMTS13-activiteit tijdens TTP-remissie geassocieerd met CVA

nov 2019 | Benigne hematologie

Gevorderd CTCL: van richtlijn naar realiteit

15 jan 2026 om 19:30 | Lymfoom

De (r)evolutie van target therapie in AML

2 dec 2025 om 20:00 | Leukemie

AML-richtlijn video-educatie

17 nov 2025 | Leukemie

Vaccinatie van de Hematologische Patiënt: Van Richtlijn naar Praktijk

9 okt 2025 om 20:00 | Vaccinatie

FLT3-gemuteerde AML

1 jul 2025 | Leukemie

CMV – oh jee wat moet ik ermee?

1 mei 2025 | Niertransplantatie, Virale infecties

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

10 apr 2025

Video-educatie CLL-richtlijn

1 apr 2025 | Leukemie

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Aankomend Terugblik

Casuïstiek Symposium Hematologie - AML, DLBCL en MM

woensdag 11 feb 2026 van 15:00 tot 20:00 | Leukemie, Lymfoom, MM

Pacritinib veilig en effectief voor stamceltransplantatie bij myelofibrose

dec 2025 | MPN, Stamceltransplantatie

Meer HLA-mismatches mogelijk zonder slechtere transplantatie-uitkomsten

dec 2025 | Leukemie, Lymfoom, MDS, Stamceltransplantatie

Pirtobrutinib toont superieur effect bij onbehandelde CLL/SLL

dec 2025 | Leukemie, Lymfoom

Ianalumab verlengt respons en vermindert vermoeidheid bij primaire ITP

dec 2025 | Benigne hematologie

Vroege MRD-negativiteit met in vivo CAR T-celtherapie bij R/R MM

dec 2025 | MM

Epcoritamab plus R2 geeft beter resultaat bij R/R FL

dec 2025 | Lymfoom

Duurzame respons met belantamab mafodotin plus pomalidomide en dexamethason bij R/R MM

dec 2025 | MM

Langetermijnresultaten en late effecten na HCT bij sikkelcelziekte

dec 2025 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Raciale verschillen in overleving bij AML onafhankelijk van cytogenetica

dec 2025 | Leukemie

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

okt 2020

Podcast Hematology App

jul 2020

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

MedNet Hematologie 2025-05

nov 2025

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2025

MedNet Hematologie 2025-04

sep 2025

MedNet Hematologie 2025-03

jul 2025

MedNet Hematologie 2025-02

mei 2025

MedNet Hematologie 2025-01

feb 2025

MedNet Hematologie 2024-06

dec 2024

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

BTK-remmer pirtobrutinib in R/R mantelcellymfoom

okt 2022

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures

Fase I/II-studie naar gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Compleet MedNet aanbod voor Hematologie

Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie

Lage doses melphalan effectief bij ouderen met R/R AML

Verhoogd infectierisico na leukemie

Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie

Subcutaan concizumab bij hemofilie A en hemofilie A/B met remmers

Lagere ADAMTS13-activiteit tijdens TTP-remissie geassocieerd met CVA

Gevorderd CTCL: van richtlijn naar realiteit

De (r)evolutie van target therapie in AML

AML-richtlijn video-educatie

Vaccinatie van de Hematologische Patiënt: Van Richtlijn naar Praktijk

FLT3-gemuteerde AML

CMV – oh jee wat moet ik ermee?

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Video-educatie CLL-richtlijn

Hersenbloedingen in nieuw perspectief: het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Casuïstiek Symposium Hematologie - AML, DLBCL en MM

Pacritinib veilig en effectief voor stamceltransplantatie bij myelofibrose

Meer HLA-mismatches mogelijk zonder slechtere transplantatie-uitkomsten

Pirtobrutinib toont superieur effect bij onbehandelde CLL/SLL

Ianalumab verlengt respons en vermindert vermoeidheid bij primaire ITP

Vroege MRD-negativiteit met in vivo CAR T-celtherapie bij R/R MM

Epcoritamab plus R2 geeft beter resultaat bij R/R FL

Duurzame respons met belantamab mafodotin plus pomalidomide en dexamethason bij R/R MM

Langetermijnresultaten en late effecten na HCT bij sikkelcelziekte

Raciale verschillen in overleving bij AML onafhankelijk van cytogenetica

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie; Diagnostiek en management na transplantatie

Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

Podcast Hematology App

Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

MedNet Hematologie 2025-05

MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2025-04

MedNet Hematologie 2025-03

MedNet Hematologie 2025-02

MedNet Hematologie 2025-01

MedNet Hematologie 2024-06

MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

BTK-remmer pirtobrutinib in R/R mantelcellymfoom

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie