Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
MRD-status 1 jaar na stamceltransplantatie geassocieerd met overleving na 6 jaar
jun 2024 | MM, Stamceltransplantatie