Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie
feb 2024 | Benigne hematologie