Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Eltrombopag plus immuunsuppressie als eerstelijnsbehandeling bij ernstige aplastische anemie
mrt 2022 | Benigne hematologie