Een interimanalyse van de fase I/II Alta-studie na 104 weken suggereert dat giroctocogene fitelparvovec over het algemeen goed wordt verdragen door patiënten met ernstige hemofilie A en in de hoogste dosis tot een klinisch relevante verhoging van factor VIII-activiteit leidt.
Prijzen weesgeneesmiddelen blijven hoog door gebrek aan concurrentie
mei 2025