Guanabenz remt zeldzame hersenziekte bij kinderen

Delen via:

Bij kinderen met vanishing white matter vertraagt of stopt de ziekte als zij het bloeddrukmedicijn guanabenz gebruiken. Dat blijkt uit onderzoek van het Emma Kinderziekenhuis van Amsterdam UMC dat is gepubliceerd in The Lancet Neurology.

Vanishing white matter is een erfelijke aandoening van de witte stof in de hersenen die meestal in de kinderjaren begint. Patiƫnten verliezen motorische en verstandelijke vaardigheden en kunnen in korte tijd sterk achteruitgaan. Ze overlijden vaak op jonge leeftijd. Tot nu toe bestond er geen behandeling die het ziektebeloop kon afremmen of stoppen.

In het onderzoek kregen 33 kinderen guanabenz. Onderzoekers volgden de kinderen 4 jaar en vergeleken hun ziektebeloop met dat van 66 kinderen met dezelfde ernst van de ziekte uit een internationaal register die het middel niet kregen. De kinderen die guanabenz kregen, werden minder vaak of minder snel rolstoelafhankelijk dan de kinderen die het middel niet kregen.

Ook overleed tijdens de onderzoeksperiode geen van de behandelde kinderen, terwijl in de vergelijkingsgroep 5 van de 66 kinderen overleden. Op MRI-scans was bij behandelde kinderen bovendien geen of minder snel verval van de witte stof te zien dan bij onbehandelde kinderen.

De onderzoekers benadrukken dat er nog geen sprake is van genezing, het effect van guanabenz stopt zodra de behandeling wordt gestaakt. In een vervolgstudie worden kinderen langer gevolgd en wordt onderzocht wat het effect is van hogere doseringen.

Bron:

Amsterdam UMC