Imetelstat biedt een nieuw werkingsmechanisme met langdurige transfusie-onafhankelijkheid en ziektemodificerende activiteit voor intensief getransfundeerde patiënten met laagrisico myelodysplastische syndromen (LR-MDS) die niet in aanmerking komen voor, een recidief hadden na, of refractair zijn voor erytropoëse stimulerende middelen (ESA). Dat concluderen IMerge-onderzoekers in The Lancet.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie