Resultaten van een lopende langetermijnfollow-upstudie tonen aan dat betibeglogene autotemcel (beti-cel) bij patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie leidt tot langdurige transfusieonafhankelijkheid, herstel van de ijzerbalans en verbetering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Nieuwe inzichten in risicogroep-stratificatie en behandeling van kinder- AML met KMT2A-genherschikkingen
jun 2025 | Leukemie