Langetermijnresultaten van hematopoëtische stamceltransplantatie bij MS

Delen via:

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voorkomt invaliditeitsprogressie bij de meerderheid van de MS-patiënten en leidt tot duurzame verbetering bij patiënten met RRMS. Dat schrijven Italiaanse onderzoekers in Neurology op basis van de gegevens van ruim 200 MS-patiënten die tussen 1997 en 2019 een stamceltransplantatie ondergingen.

Het doel van dit observationele retrospectieve onderzoek was om te bepalen of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) een duurzame remissie kan induceren bij mensen met MS. Daartoe werden de langetermijnresultaten geanalyseerd van een groot cohort patiënten met agressieve MS die tussen 1997 en 2019 aHSCT ondergingen. Voor inclusie was een minimale dataset vereist, bestaande uit leeftijd, MS-fenotype, EDSS op baseline, informatie over transplantatietechnologie en ten minste 1 follow-upbezoek na de transplantatie. Het primaire eindpunt was de lange termijn 6 maanden-bevestigde invaliditeitsprogressie gemeten met de EDSS. Secundaire uitkomsten waren 1) de ontwikkeling in de EDSS-score na transplantatie, 2) het optreden van relapsen, 3) het optreden van MRI-activiteit, 4) het percentage patiënten dat de status no-evidence-of-disease-activity (NEDA) bereikte, 5) het effect van de verschillende conditioneringsregimes op de langetermijnuitkomsten en 6) vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit.

Patiënten

In totaal werden 210 patiënten uit 20 Italiaanse centra geïncludeerd; bij 196 van hen (93,3%) kon het primaire eindpunt worden beoordeeld. Op het moment van de transplantatie hadden 122 patiënten RRMS (58%), 86 patiënten SPMS (41%) en 2 patiënten PPMS (1%). Van 175 patiënten (83,3%) waren gegevens beschikbaar over eerdere behandelingen; 118 patiënten waren behandeld met interferon-bèta, 55 met natalizumab, 54 met cyclofosfamide, 53 met mitoxantron, 39 met azathioprine, 38 met glatirameeracetaat, 29 met fingolimod, 7 met alemtuzumab en 6 met rituximab. De mediane EDSS op baseline was 6 (1-9) en de gemiddelde follow-up 6,2 (± 5,0) jaar.

Invaliditeitsprogressie

Onder RRMS-patiënten was de invaliditeitsprogressievrije overleving (95%-BI) 85,5% (76,9-94,1) na 5 jaar en 71,3% (57,8-84,8) na 10 jaar. Bij patiënten met progressieve MS waren die percentages respectievelijk 71,0 (59,4-82,6) en 57,2 (41,8-72,7%). Bij RRMS-patiënten daalde de EDSS-score significant na aHSCT (p = 0,001; gemiddelde EDSS-verandering per jaar -0,09 (95%-BI -0,15 tot -0,04)). In deze groep was het gebruik van het BEAM + ATG-conditioneringsregime onafhankelijk geassocieerd met een afgenomen risico op NEDA-3-falen (HR 0,27; 0,14-0,50; p < 0,001). Drie patiënten overleden binnen 100 dagen na aHSCT (1,4%); er waren geen sterfgevallen bij patiënten die na 2007 werden getransplanteerd.

Misschien ook interessant voor u: Real World Evidence in MS

Bron:

Boffa G, Massacesi L, Inglese M, et al. Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis. Neurology. 2021 Jan 20. Online ahead of print.

NHG-Standaard Beroerte herzien

aug 2022 | Neuro-vasculair

Lees meer over NHG-Standaard Beroerte herzien

Bloed-hersenbarrière verstoord bij erfelijke FTD

jul 2022 | Dementie

Lees meer over Bloed-hersenbarrière verstoord bij erfelijke FTD

Basisinformatie over zeldzame hersentumoren bij volwassenen

jul 2022 | Neuro-oncologie

Lees meer over Basisinformatie over zeldzame hersentumoren bij volwassenen

Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

jul 2022

Lees meer over Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

NIH-subsidie voor onderzoek naar biomarkers bij ziekte van Duchenne

jul 2022 | Neuro-musculair

Lees meer over NIH-subsidie voor onderzoek naar biomarkers bij ziekte van Duchenne

Zorginstituut adviseert cannabidiol te vergoeden voor kinderen met ernstige epilepsie

jul 2022 | Epilepsie, Kinderen

Lees meer over Zorginstituut adviseert cannabidiol te vergoeden voor kinderen met ernstige epilepsie

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

16 jun 2022 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?

ECTRIMS in ORANJE 2022

donderdag 27 okt 2022 van 18:00 tot 21:45 | Multipele Sclerose

Lees meer over ECTRIMS in ORANJE 2022

Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Lees meer
Lees meer over Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Lees meer
Lees meer over Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Lees meer
Lees meer over Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Lees meer
Lees meer over Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Lees meer
Lees meer over Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Lees meer
Lees meer over Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Afwijkingen in degree centrality gaan gepaard met het ziektebeloop van MS

Lees meer
Lees meer over Afwijkingen in degree centrality gaan gepaard met het ziektebeloop van MS

Clustering van hypersomnolentie maakt fenotypering mogelijk

Lees meer
Lees meer over Clustering van hypersomnolentie maakt fenotypering mogelijk

EAN-richtlijnen over invasieve behandeling van Parkinson en neuropathische pijn

Lees meer
Lees meer over EAN-richtlijnen over invasieve behandeling van Parkinson en neuropathische pijn

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Dermatologie nr 1-2022

jul 2022

Lees meer over MedNet Dermatologie nr 1-2022