Langetermijnresultaten van hematopoëtische stamceltransplantatie bij MS

Delen via:

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voorkomt invaliditeitsprogressie bij de meerderheid van de MS-patiënten en leidt tot duurzame verbetering bij patiënten met RRMS. Dat schrijven Italiaanse onderzoekers in Neurology op basis van de gegevens van ruim 200 MS-patiënten die tussen 1997 en 2019 een stamceltransplantatie ondergingen.

Het doel van dit observationele retrospectieve onderzoek was om te bepalen of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) een duurzame remissie kan induceren bij mensen met MS. Daartoe werden de langetermijnresultaten geanalyseerd van een groot cohort patiënten met agressieve MS die tussen 1997 en 2019 aHSCT ondergingen. Voor inclusie was een minimale dataset vereist, bestaande uit leeftijd, MS-fenotype, EDSS op baseline, informatie over transplantatietechnologie en ten minste 1 follow-upbezoek na de transplantatie. Het primaire eindpunt was de lange termijn 6 maanden-bevestigde invaliditeitsprogressie gemeten met de EDSS. Secundaire uitkomsten waren 1) de ontwikkeling in de EDSS-score na transplantatie, 2) het optreden van relapsen, 3) het optreden van MRI-activiteit, 4) het percentage patiënten dat de status no-evidence-of-disease-activity (NEDA) bereikte, 5) het effect van de verschillende conditioneringsregimes op de langetermijnuitkomsten en 6) vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit.

Patiënten

In totaal werden 210 patiënten uit 20 Italiaanse centra geïncludeerd; bij 196 van hen (93,3%) kon het primaire eindpunt worden beoordeeld. Op het moment van de transplantatie hadden 122 patiënten RRMS (58%), 86 patiënten SPMS (41%) en 2 patiënten PPMS (1%). Van 175 patiënten (83,3%) waren gegevens beschikbaar over eerdere behandelingen; 118 patiënten waren behandeld met interferon-bèta, 55 met natalizumab, 54 met cyclofosfamide, 53 met mitoxantron, 39 met azathioprine, 38 met glatirameeracetaat, 29 met fingolimod, 7 met alemtuzumab en 6 met rituximab. De mediane EDSS op baseline was 6 (1-9) en de gemiddelde follow-up 6,2 (± 5,0) jaar.

Invaliditeitsprogressie

Onder RRMS-patiënten was de invaliditeitsprogressievrije overleving (95%-BI) 85,5% (76,9-94,1) na 5 jaar en 71,3% (57,8-84,8) na 10 jaar. Bij patiënten met progressieve MS waren die percentages respectievelijk 71,0 (59,4-82,6) en 57,2 (41,8-72,7%). Bij RRMS-patiënten daalde de EDSS-score significant na aHSCT (p = 0,001; gemiddelde EDSS-verandering per jaar -0,09 (95%-BI -0,15 tot -0,04)). In deze groep was het gebruik van het BEAM + ATG-conditioneringsregime onafhankelijk geassocieerd met een afgenomen risico op NEDA-3-falen (HR 0,27; 0,14-0,50; p < 0,001). Drie patiënten overleden binnen 100 dagen na aHSCT (1,4%); er waren geen sterfgevallen bij patiënten die na 2007 werden getransplanteerd.

Misschien ook interessant voor u: Real World Evidence in MS

Bron:

Boffa G, Massacesi L, Inglese M, et al. Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis. Neurology. 2021 Jan 20. Online ahead of print.

Meer inzicht in ontwikkeling van cognitieve problemen bij MS

aug 2021 | Multipele Sclerose

Lees meer over Meer inzicht in ontwikkeling van cognitieve problemen bij MS

Meer aandacht nodig voor dementie op jonge leeftijd

jul 2021 | Dementie

Lees meer over Meer aandacht nodig voor dementie op jonge leeftijd

MS-ontstekingen meten zonder contrastmiddel

jul 2021 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS-ontstekingen meten zonder contrastmiddel

PDE opsporen dankzij nieuwe biomarker voor hielprik

jul 2021 | Epilepsie, Kinderen

Lees meer over PDE opsporen dankzij nieuwe biomarker voor hielprik

Promotie: Apathie en afname denkvermogen bij ouderen

jul 2021 | Dementie, Ouderen

Lees meer over Promotie: Apathie en afname denkvermogen bij ouderen

Tremorclassificatie vormt basis voor keuze van meest geschikte interventie

jun 2021 | Neuro-musculair

Lees meer over Tremorclassificatie vormt basis voor keuze van meest geschikte interventie

Live online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00

Lees meer over Live online Alzheimer Innovatie Forum

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

25 jun 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: De neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: De neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Uitdagingen in de behandeling van SPMS

1 okt 2020

Lees meer over Uitdagingen in de behandeling van SPMS

Mastering Migraine | Deel 2

22 sep 2020 | Hoofdpijn

Lees meer over Mastering Migraine | Deel 2

Secundair Progressieve Multipele Sclerose

5 feb 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Secundair Progressieve Multipele Sclerose

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

Lees meer
Lees meer over DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Lees meer
Lees meer over SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Lees meer
Lees meer over Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Lees meer
Lees meer over Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Lees meer
Lees meer over Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Lees meer
Lees meer over Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Lees meer
Lees meer over Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Lees meer
Lees meer over Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Aanhoudend effect van fremanezumab bij moeilijk te behandelen migraine

Lees meer
Lees meer over Aanhoudend effect van fremanezumab bij moeilijk te behandelen migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS