Melflufen en dexamethason bij intensief voorbehandeld RRMM

Delen via:

Resultaten van de fase II-studie HORIZON suggereren dat melfalan flufenamide een nieuwe therapeutische optie kan zijn voor patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom (RRMM), onder wie patiënten met ‘triple-class’ refractaire en extramedullaire ziekte. Het peptidegeneesmiddelconjugaat vertoonde in combinatie met dexamethason een klinisch betekenisvolle effectiviteit en had een hanteerbaar veiligheidsprofiel.

Melfalan flufenamide (melflufen) is een first-in-class peptidegeneesmiddelconjugaat dat zich richt op aminopeptidasen en snel en selectief alkylerende stoffen afgeeft in tumorcellen. In de fase II-studie HORIZON werd de werkzaamheid van melflufen plus dexamethason beoordeeld bij patiënten met RRMM refractair voor pomalidomide en/of een anti-CD38 monoklonaal antilichaam. Zij kregen 40 mg melflufen intraveneus op dag 1 van elke cyclus van 28 dagen plus eenmaal per week 40 mg dexamethason oraal (20 mg bij patiënten > 75 jaar). Het primaire eindpunt was het totale responspercentage (partiële respons of beter). Secundaire eindpunten waren de duur van de respons, progressievrije overleving, totale overleving en de veiligheid.

HORIZON

Van de 157 patiënten (mediane leeftijd 65 jaar; mediaan 5 eerdere behandellijnen) die werden geïncludeerd en behandeld, hadden er 119 (76%) ‘triple-class’ refractaire ziekte, 55 (35%) extramedullaire ziekte en waren er 92 (59%) refractair voor eerdere alkylerende therapie. Het totale responspercentage was 29% in de volledige populatie en 26% in de ‘triple-class’ refractaire groep. In de gehele populatie was de mediane responsduur 5,5 maanden, de mediane progressievrije overleving 4,2 maanden en de mediane totale overleving 11,6 maanden na een mediane follow-up van 14 maanden. Treatment-emergent bijwerkingen van graad 3 of hoger traden op bij 96% van de patiënten; het ging veelal om neutropenie (79%), trombocytopenie (76%) en anemie (43%). Pneumonie (10%) was de meest voorkomende niet-hematologische bijwerking van graad 3/4. Trombocytopenie en bloeding (beide graad 3/4, maar volledig reversibel) traden gelijktijdig op bij 4 patiënten. Gastro-intestinale bijwerkingen, gemeld bij 97 patiënten (62%), waren overwegend van graad 1/2 (93%) en waren in geen van de gevallen van graad 4.

Vervolgonderzoek

Op basis van deze resultaten worden de effectiviteit en veiligheid van melflufen plus dexamethason versus pomalidomide plus dexamethason nu beoordeeld in de gerandomiseerde, fase III multicenterstudie OCEAN (OP-103, NCT03151811). Ook lopen er studies naar melflufen plus dexamethason in combinatie met bortezomib of daratumumab.

Bron:

Richardson PG, Oriol A, Larocca A, et al. Melflufen and Dexamethasone in Heavily Pretreated Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. J Clin Oncol. 2020 Dec 9. Online ahead of print.

 

Uitkomsten van patiënten met hemofilie in Nederland tussen 1972 en 2019

jun 2021 |

Lees meer over Uitkomsten van patiënten met hemofilie in Nederland tussen 1972 en 2019

Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

jun 2021 |

Lees meer over Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

Blinatumomab verlengt overleving bij kinderen met hoog risico recidief B-ALL

jun 2021 |

Lees meer over Blinatumomab verlengt overleving bij kinderen met hoog risico recidief B-ALL

Veiligheid en immunogeniciteit van 1 versus 2 doses BNT162b2 bij kankerpatiënten

jun 2021 |

Lees meer over Veiligheid en immunogeniciteit van 1 versus 2 doses BNT162b2 bij kankerpatiënten

Veelbelovende orale medicatie in ontwikkeling voor anemie bij CKD

jun 2021 |

Lees meer over Veelbelovende orale medicatie in ontwikkeling voor anemie bij CKD

Uitkomsten COVID-19 na eerdere stamceltransplantatie

jun 2021 |

Lees meer over Uitkomsten COVID-19 na eerdere stamceltransplantatie

Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

25 mei 2021 om 20:30 | Cardiologie

Lees meer over Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021 | Farmacie

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Coronavirus (COVID-19)

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020 | Hematologie

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30 | Hematologie

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00 | Hematologie

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

De ziekte van Gaucher

Hematologie

Lees meer over De ziekte van Gaucher
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

HPFH bij sikkelcelziekte en β-thalassemie

Lees meer
Lees meer over HPFH bij sikkelcelziekte en β-thalassemie

Anti-BCMA CAR T-celtherapie bij multipel myeloom

Lees meer
Lees meer over Anti-BCMA CAR T-celtherapie bij multipel myeloom

Carfilzomib bij multipel myeloom

Lees meer
Lees meer over Carfilzomib bij multipel myeloom

Eerste resultaten UKALL60+-studie

Lees meer
Lees meer over Eerste resultaten UKALL60+-studie

Gekoeld bewaren bloedplaatjes stap dichterbij

Lees meer
Lees meer over Gekoeld bewaren bloedplaatjes stap dichterbij

Sterfte na kankergerelateerde VTE

Lees meer
Lees meer over Sterfte na kankergerelateerde VTE

Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

Lees meer
Lees meer over Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

Nivolumab bij teruggekeerd/refractair hodgkinlymfoom

Lees meer
Lees meer over Nivolumab bij teruggekeerd/refractair hodgkinlymfoom

Dasatinib bij kinderen en adolescenten met CML-CP

Lees meer
Lees meer over Dasatinib bij kinderen en adolescenten met CML-CP

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 |

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020 |

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020 |

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 |

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020 |

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 |

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML