Mitapivat zou een nieuwe orale behandeloptie kunnen zijn voor volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bètathalassemie. In de fase III-studie ENERGIZE, gepubliceerd in The Lancet, leidde de pyruvaatkinase-activator tot verbeteringen in de hemoglobineconcentratie en vermoeidheid.
Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie
feb 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom