Mitapivat zou een nieuwe orale behandeloptie kunnen zijn voor volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bètathalassemie. In de fase III-studie ENERGIZE, gepubliceerd in The Lancet, leidde de pyruvaatkinase-activator tot verbeteringen in de hemoglobineconcentratie en vermoeidheid.
Secundaire neoplasmata na hematopoëtische celtransplantatie voor sikkelcelziekte
apr 2023 | Benigne hematologie, Bot en wekedelentumoren, Leukemie, MDS, Radiotherapie, Stamceltransplantatie