Mitapivat zou een nieuwe orale behandeloptie kunnen zijn voor volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bètathalassemie. In de fase III-studie ENERGIZE, gepubliceerd in The Lancet, leidde de pyruvaatkinase-activator tot verbeteringen in de hemoglobineconcentratie en vermoeidheid.
DHC 2022: ‘Optimale fludarabine-waarde kan doel worden bij CAR-T-celtherapie’
mrt 2022 | Leukemie