Mitapivat zou een nieuwe orale behandeloptie kunnen zijn voor volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) alfa- of bètathalassemie. In de fase III-studie ENERGIZE, gepubliceerd in The Lancet, leidde de pyruvaatkinase-activator tot verbeteringen in de hemoglobineconcentratie en vermoeidheid.
Trends in graad 5-toxiciteit en respons in fase I-studies bij hematologische maligniteiten
apr 2022 | Leukemie, Lymfoom, MDS, MM