Bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasieën resulteerde behandeling met pomalidomide in een significante, klinisch relevante afname van de ernst van neusbloedingen. Dat blijkt uit de PATH-HHT-studie, waarvan de resultaten in NEJM zijn gepubliceerd.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie