Bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasieën resulteerde behandeling met pomalidomide in een significante, klinisch relevante afname van de ernst van neusbloedingen. Dat blijkt uit de PATH-HHT-studie, waarvan de resultaten in NEJM zijn gepubliceerd.
Positief advies vergoeding etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) voor behandeling hemofilie B
jul 2024 | Benigne hematologie