Tijdens profylaxe met recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) werd bij patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) een ADAMTS13-activiteit van 101% van de normale waarde bereikt. Bijwerkingen waren over het algemeen mild of matig van ernst en TTP-events en -manifestaties waren zeldzaam.
Ongelijkheid in financiering van onderzoek naar sikkelcelziekte, cystische fibrose en hemofilie
nov 2025 | Benigne hematologie