Tijdens profylaxe met recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) werd bij patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) een ADAMTS13-activiteit van 101% van de normale waarde bereikt. Bijwerkingen waren over het algemeen mild of matig van ernst en TTP-events en -manifestaties waren zeldzaam.
Efanesoctocog alfa als profylaxe bij kinderen met ernstige hemofilie A
nov 2024 | Benigne hematologie