rhC1-INH bij hereditair angio-oedeem op kinderleeftijd

Delen via:

De recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1-INH) ruconest is geregistreerd voor de acute behandeling van aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en adolescenten. De resultaten van een studie bij kinderen laten zien dat deze behandeling ook bij hen veilig en effectief is, en goed wordt verdragen.1 Mogelijk kan hetzelfde doseringsschema worden gebruikt als bij volwassenen.

HAE-aanvallen houden verband met deficiëntie van de C1-esteraseremmer. Juist in de eerste 20 levensjaren komen deze aanvallen veel voor, maar over de behandeling van kinderen zijn nog maar weinig onderzoeksgegevens bekend. De kinderen van 2-13 jaar die aan deze studie deelnamen, hadden een functionele C1-INH-spiegel die meer dan de helft lager was dan normaal. Ze konden worden behandeld als ze een HAE-aanval kregen die korter dan 5 uur geleden was begonnen en minstens matig ernstig was. Eerste auteur dr. A. Reshef (Sheba, Israël) vertelde dat de behandeling bestond uit een snel, ongeveer 5 minuten durende infusie van rhC1-INH 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum. Als de onderzoeker dat nodig leek, kon hij een tweede dosis geven. De patiënt, en soms de arts, gaf de effectiviteit weer met een visueel-analoge schaal (VAS) die liep van 0-100 mm.

Eén dosis doorgaans voldoende

Er werden 73 aanvallen bij 20 kinderen met rhC1-INH behandeld. “Bij vrijwel alle gevallen volstond een enkele dosis”, aldus Reshef. Bij slechts 4% werd een extra dosis gegeven. Zeven kinderen (35%) werden behandeld voor ≥4 aanvallen. Verlichting van de symptomen liet gemiddeld een uur op zich wachten; na gemiddeld 123 minuten was de aanval in remissie. Geen enkel kind staakte deelname in verband met een bijwerking. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld, evenmin als overgevoeligheidsreacties. Neutraliserende antilichamen werden niet gevonden.

Reshef stelde dat de uitkomsten in lijn zijn met die bij volwassenen. “Deze resultaten ondersteunen het gebruik bij kinderen van hetzelfde doseringsschema als bij volwassenen in gebruik is: 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum, zo nodig nog gevolgd door een extra dosis.”

Referentie

1. Reshef A, Grivcheva-Panovska V, Kessel A, et al. Recombinant human C1 esterase inhibitor for the acute Treatment of hereditary angioedema attacks in children. EAACI 2018, abstract 0118.

Het gaspedaal van de inclusiemonitor moet nog wat dieper worden ingedrukt

okt 2022

Lees meer over Het gaspedaal van de inclusiemonitor moet nog wat dieper worden ingedrukt

Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

jul 2022

Lees meer over Maak ruimte voor de brede benadering van palliatieve zorg

‘Het placebo-effect moet júist in de spreekkamer worden besproken’

jul 2022

Lees meer over ‘Het placebo-effect moet júist in de spreekkamer worden besproken’

Podcast RWE in de praktijk

mei 2022 | Psoriasis

Lees meer over Podcast RWE in de praktijk

Botbuizen over Fractuur Risico Management

feb 2022 | Osteoporose

Lees meer over Botbuizen over Fractuur Risico Management

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Lees meer over Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

Lipiden en hoog cardiovasculair risico: is er meer dan LDL-C verlaging?

25 jan 2023 om 20:00

Lees meer over Lipiden en hoog cardiovasculair risico: is er meer dan LDL-C verlaging?

Recidiverende nierstenen: diagnostiek en behandeling vereist een multidisciplinaire aanpak!

16 jan 2023 om 20:30

Lees meer over Recidiverende nierstenen: diagnostiek en behandeling vereist een multidisciplinaire aanpak!

ASN Highlights 2022

1 dec 2022 om 20:30 | Chronische nierschade, Niertransplantatie, SLE

Lees meer over ASN Highlights 2022

Pulmo Lounge: Hoesten, een oplosbaar probleem?

23 nov 2022 om 20:00

Lees meer over Pulmo Lounge: Hoesten, een oplosbaar probleem?

Herkenning van Testosterontekort en wat is eraan te doen?

15 nov 2022

Lees meer over Herkenning van Testosterontekort en wat is eraan te doen?

Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

12 okt 2022

Lees meer over Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Autoinflammatoire aandoeningen

30 sep 2022

Lees meer over Autoinflammatoire aandoeningen

Echo IUD – Wat zie ik nu?

20 sep 2022 om 19:30

Lees meer over Echo IUD – Wat zie ik nu?

Eerste hulp bij diabetisch voetulcus – een multidisciplinaire NDF nascholing

Diabetes

Lees meer over Eerste hulp bij diabetisch voetulcus – een multidisciplinaire NDF nascholing

ASN Highlights 2022

donderdag 1 dec 2022 van 18:00 tot 22:00 | Chronische nierschade, Niertransplantatie, SLE

Lees meer over ASN Highlights 2022
Er zijn geen posts gevonden.

Podcast RWE in de praktijk

mei 2022 | Psoriasis

Lees meer over Podcast RWE in de praktijk

Patiëntvoorkeuren en therapietrouw bij fractuurpreventie

jan 2022 | Osteoporose

Lees meer over Patiëntvoorkeuren en therapietrouw bij fractuurpreventie

De inzet van farmacotherapie bij obesitas: de aanpak in Canada

nov 2021

Lees meer over De inzet van farmacotherapie bij obesitas: de aanpak in Canada

Het ultieme behandeldoel

nov 2021 | Psoriasis

Lees meer over Het ultieme behandeldoel

Samendraads - Unieke samenwerking tussen 1e en 2e lijn voor Fractuur Risico Management

sep 2021 | Osteoporose

Lees meer over Samendraads - Unieke samenwerking tussen 1e en 2e lijn voor Fractuur Risico Management

Principes van sequentiële behandeling van fractuur risico management

sep 2021 | Osteoporose

Lees meer over Principes van sequentiële behandeling van fractuur risico management

Herken en behandel de patiënt met een hoog fractuurrisico

aug 2021 | Osteoporose

Lees meer over Herken en behandel de patiënt met een hoog fractuurrisico

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Highlight van ASBMR 2020: Treat to Target

dec 2020 | Osteoporose

Lees meer over Highlight van ASBMR 2020: Treat to Target
Geen digitale kranten gevonden.