Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie