Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

Delen via:

De resultaten van de CARDINAL-studie laten zien dat sutimlimab een effectieve behandeling is voor de meeste patiënten met koudeagglutinatieziekte, door het voorkomen van chronische hemolyse, het verhogen van de hemoglobinespiegel en het verbeteren van de kwaliteit van leven, met voornamelijk milde tot matige bijwerkingen.

Koudeagglutinatieziekte is een zeldzame auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door hemolyse veroorzaakt door activering van de klassieke complementroute. Sutimlimab, een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam, richt zich selectief op het C1s-eiwit, een C1-complex serineprotease dat verantwoordelijk is voor het activeren van deze route. In deze open-label multicenterstudie werden de effectiviteit en veiligheid van intraveneus sutimlimab gedurende 26 weken beoordeeld bij patiënten met koudeagglutinatieziekte en een recente transfusiegeschiedenis. Het samengestelde primaire eindpunt was een normalisatie van het hemoglobinegehalte tot ≥ 12 g/dl of een verhoging van het hemoglobinegehalte ≥ 2 g/dl ten opzichte van baseline (gemeten als het gemiddelde van de waarde in week 23, 25 en 26), zonder bloedtransfusie of medicatie die in het protocol werd verboden.

Studiepopulatie

In totaal kregen 24 patiënten uit 16 centra in 8 landen ten minste één dosis sutimlimab. Van hen was 62% vrouw en de mediane leeftijd was 72 jaar (55-85). Het gemiddelde (± SD) aantal transfusies tijdens het voorgaande jaar was 4,8 ± 6,2 met een mediaan aantal van 2,0 (1,0-23,0). De gemiddelde baseline hemoglobinewaarde was 8,6 ± 1,6 g/dl. 15 patiënten (62%) waren in de 5 voorgaande jaren behandeld voor koudeagglutinatieziekte; 50% met rituximab, 42% met glucocorticoïden en 17% met een combinatie van rituximab en bendamustine.

Effectiviteit en veiligheid

13 patiënten (54%) voldeden aan de criteria voor het samengestelde primaire eindpunt. De gemiddelde toename van het hemoglobinegehalte was 2,6 g/dl. De gemiddelde hemoglobinewaarde steeg met 1,2 ± 1,3 g/dl in de eerste week van de behandeling en met 2,3 ± 1,5 g/dl in de derde week. Vanaf week 3 was het gemiddeld hemoglobinegehalte > 11 g/dl, dit werd behouden tot het einde van de studieperiode. De gemiddelde bilirubine-spiegel normaliseerde binnen 3 weken. In totaal hadden 17 patiënten (71%) geen transfusie nodig tussen week 5 en week 26. Een klinisch relevante vermindering van vermoeidheid werd waargenomen in week 1 en dit bleef zo gedurende het hele onderzoek. In de eerste week van de behandeling werd ook de activiteit in de klassieke complementroute bijna volledig geremd, zoals beoordeeld met de Wieslab Complement System Classical Pathway assay. Deze verlaagde activiteit viel samen met verhoogde hemoglobine-spiegels, verlaagde bilirubine-spiegels en afname van de vermoeidheid. Bij 22 patiënten (92%) trad ten minste één bijwerking op tijdens de behandelperiode. Zeven patiënten (29%) hadden ten minste één ernstige bijwerking, waarvan geen enkele door de onderzoekers werd beoordeeld als gerelateerd aan sutimlimab. Er traden geen meningokokkeninfecties op.

Bron:

Röth A, Barcellini W, D’Sa S, et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021;384:1323-34.

Nieuw online traject helpt mensen met werken na kanker

nov 2024

Lees meer over Nieuw online traject helpt mensen met werken na kanker

Sociaaleconomische verschillen beïnvloeden overleving bij kanker

nov 2024

Lees meer over Sociaaleconomische verschillen beïnvloeden overleving bij kanker

Voedingsstatus bij patiënten met AML tijdens intensieve chemotherapie

nov 2024 | Leukemie, MDS

Lees meer over Voedingsstatus bij patiënten met AML tijdens intensieve chemotherapie

Europese studie met in huis geproduceerde CAR T-cellen

nov 2024

Lees meer over Europese studie met in huis geproduceerde CAR T-cellen

Fase I-studie wijst op doorbraak in behandeling grootcellig B-cellymfoom

nov 2024

Lees meer over Fase I-studie wijst op doorbraak in behandeling grootcellig B-cellymfoom

Prestigieuze Early-Career award voor onderzoek naar transfusies bij te vroeg geboren baby's

nov 2024

Lees meer over Prestigieuze Early-Career award voor onderzoek naar transfusies bij te vroeg geboren baby's

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

4 nov 2024

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

EAHAD in ORANJE 2025

donderdag 6 feb 2025 van 18:00 tot 21:45 | Benigne hematologie

Lees meer over EAHAD in ORANJE 2025

Groen EHA 2025

donderdag 12 jun 2025 t/m zondag 15 jun 2025 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Groen EHA 2025

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04