Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

Delen via:

De resultaten van de CARDINAL-studie laten zien dat sutimlimab een effectieve behandeling is voor de meeste patiënten met koudeagglutinatieziekte, door het voorkomen van chronische hemolyse, het verhogen van de hemoglobinespiegel en het verbeteren van de kwaliteit van leven, met voornamelijk milde tot matige bijwerkingen.

Koudeagglutinatieziekte is een zeldzame auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door hemolyse veroorzaakt door activering van de klassieke complementroute. Sutimlimab, een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam, richt zich selectief op het C1s-eiwit, een C1-complex serineprotease dat verantwoordelijk is voor het activeren van deze route. In deze open-label multicenterstudie werden de effectiviteit en veiligheid van intraveneus sutimlimab gedurende 26 weken beoordeeld bij patiënten met koudeagglutinatieziekte en een recente transfusiegeschiedenis. Het samengestelde primaire eindpunt was een normalisatie van het hemoglobinegehalte tot ≥ 12 g/dl of een verhoging van het hemoglobinegehalte ≥ 2 g/dl ten opzichte van baseline (gemeten als het gemiddelde van de waarde in week 23, 25 en 26), zonder bloedtransfusie of medicatie die in het protocol werd verboden.

Studiepopulatie

In totaal kregen 24 patiënten uit 16 centra in 8 landen ten minste één dosis sutimlimab. Van hen was 62% vrouw en de mediane leeftijd was 72 jaar (55-85). Het gemiddelde (± SD) aantal transfusies tijdens het voorgaande jaar was 4,8 ± 6,2 met een mediaan aantal van 2,0 (1,0-23,0). De gemiddelde baseline hemoglobinewaarde was 8,6 ± 1,6 g/dl. 15 patiënten (62%) waren in de 5 voorgaande jaren behandeld voor koudeagglutinatieziekte; 50% met rituximab, 42% met glucocorticoïden en 17% met een combinatie van rituximab en bendamustine.

Effectiviteit en veiligheid

13 patiënten (54%) voldeden aan de criteria voor het samengestelde primaire eindpunt. De gemiddelde toename van het hemoglobinegehalte was 2,6 g/dl. De gemiddelde hemoglobinewaarde steeg met 1,2 ± 1,3 g/dl in de eerste week van de behandeling en met 2,3 ± 1,5 g/dl in de derde week. Vanaf week 3 was het gemiddeld hemoglobinegehalte > 11 g/dl, dit werd behouden tot het einde van de studieperiode. De gemiddelde bilirubine-spiegel normaliseerde binnen 3 weken. In totaal hadden 17 patiënten (71%) geen transfusie nodig tussen week 5 en week 26. Een klinisch relevante vermindering van vermoeidheid werd waargenomen in week 1 en dit bleef zo gedurende het hele onderzoek. In de eerste week van de behandeling werd ook de activiteit in de klassieke complementroute bijna volledig geremd, zoals beoordeeld met de Wieslab Complement System Classical Pathway assay. Deze verlaagde activiteit viel samen met verhoogde hemoglobine-spiegels, verlaagde bilirubine-spiegels en afname van de vermoeidheid. Bij 22 patiënten (92%) trad ten minste één bijwerking op tijdens de behandelperiode. Zeven patiënten (29%) hadden ten minste één ernstige bijwerking, waarvan geen enkele door de onderzoekers werd beoordeeld als gerelateerd aan sutimlimab. Er traden geen meningokokkeninfecties op.

Bron:

Röth A, Barcellini W, D’Sa S, et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021;384:1323-34.

Positief EMA-advies voor melfalan flufenamide bij RRMM

aug 2022 | MM

Lees meer over Positief EMA-advies voor melfalan flufenamide bij RRMM

Ruxolitinib bij polycythaemia vera: 5-jaar follow-up van RESPONSE-2

aug 2022 | MPN

Lees meer over Ruxolitinib bij polycythaemia vera: 5-jaar follow-up van RESPONSE-2

Studie bewijst veiligheid van vroeg stoppen carbapenem

aug 2022 | Leukemie, Lymfoom, MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Studie bewijst veiligheid van vroeg stoppen carbapenem

Toevoegen stamceltransplantatie aan lenalidomide-bortezomib-dexamethason verbetert PFS bij MM

aug 2022 | MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Toevoegen stamceltransplantatie aan lenalidomide-bortezomib-dexamethason verbetert PFS bij MM

De meerwaarde van breath-holdtechniek bij bestraling van lymfomen

aug 2022 | Borstkanker, Longoncologie, Lymfoom

Lees meer over De meerwaarde van breath-holdtechniek bij bestraling van lymfomen

Kinderen met (actieve) IBD hebben toegenomen risico op VTE

jul 2022 | IBD, Kinderen

Lees meer over Kinderen met (actieve) IBD hebben toegenomen risico op VTE

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

23 mrt 2022 om 20:30 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Lees meer
Lees meer over Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Lees meer
Lees meer over Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Lees meer
Lees meer over Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Lees meer
Lees meer over ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Lees meer
Lees meer over Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Decitabine als alternatieve inductiebehandeling bij ouderen met AML

Lees meer
Lees meer over Decitabine als alternatieve inductiebehandeling bij ouderen met AML

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Dermatologie nr 1-2022

jul 2022

Lees meer over MedNet Dermatologie nr 1-2022