In een fase I-studie resulteerde behandeling met universele base-edited anti-CD7 CAR (BE-CAR7) T-cellen bij alle 11 patiënten (9 kinderen en 2 volwassenen) met gerecidiveerde of refractaire T-cel acute lymfatische leukemie (T-ALL) in een complete morfologische remissie op dag 28. Van hen bereikten 9 patiënten (82%) een diepe remissie, waardoor een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie mogelijk was.
Fitusiran-profylaxe bij hemofilie A of B na overstap van BPA/CFC-profylaxe: de ATLAS-PPX-studie
jul 2024 | Benigne hematologie