In een multicenter fase I-studie bereikte 57% van de kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) een complete respons met volledig of incompleet hematologisch herstel na behandeling met venetoclax plus hooggedoseerd cytarabine. De meeste patiënten met een respons waren MRD-negatief.