Fidanacogene elaparvovec verlaagt niet alleen het aantal bloedingen, maar verbetert ook de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij volwassenen met hemofilie B. Dat blijkt uit een subanalyse van de BENEGENE-2-studie.
Eerste klinische trials met CRISPR in 2018
jan 2018