Fidanacogene elaparvovec verlaagt niet alleen het aantal bloedingen, maar verbetert ook de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij volwassenen met hemofilie B. Dat blijkt uit een subanalyse van de BENEGENE-2-studie.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie