Fidanacogene elaparvovec verlaagt niet alleen het aantal bloedingen, maar verbetert ook de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij volwassenen met hemofilie B. Dat blijkt uit een subanalyse van de BENEGENE-2-studie.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie
feb 2024 | Benigne hematologie