Fidanacogene elaparvovec verlaagt niet alleen het aantal bloedingen, maar verbetert ook de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij volwassenen met hemofilie B. Dat blijkt uit een subanalyse van de BENEGENE-2-studie.
Eerste gentherapie voor behandeling van ernstige hemofilie A
jul 2022 | Benigne hematologie