De Europese Commissie heeft een voorwaardelijke vergunning verleend voor het in de handel brengen van exagamglogene autotemcel (exa-cel, Casgevy), een CRISPR/Cas9-genbewerkingstherapie.
Exa-cel is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met ernstige sikkelcelziekte, die wordt gekenmerkt door recidiverende vaso-occlusieve crises en patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie, voor wie hematopoëtische stamceltransplantatie (HSC) geschikt is en voor wie geen HLA-verwante HSC-donor beschikbaar is.
Exa-cel is een niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9-genbewerkingstherapie waarbij de eigen hematopoietische stam- en progenitorcellen van de patiënt worden bewerkt. Dit leidt tot een toegenomen productie van foetaal hemoglobine in rode bloedcellen.
Bron:
Vertex