Levacetylleucine (Aqneursa) mag op de markt komen voor de behandeling van patiënten van 6 jaar en ouder met de ziekte Niemann-Pick type C. Het medicijn is bedoeld voor de behandeling van neurologische symptomen van deze zeldzame, ernstige ziekte. Dat is het advies van geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP.
De ziekte Niemann-Pick type C (NPC) is een heel zeldzame, erfelijke en uiteindelijk dodelijke ziekte waarbij het lichaam cholesterol en andere vetten niet goed kan verwerken. De meeste patiënten met NPC zijn kinderen die voor hun 20ste levensjaar overlijden. Er is geen medicijn dat NPC kan genezen.
Er is wel al een middel goedgekeurd (miglustat) dat de ontwikkeling van de ziekte en de symptomen bij sommige patiënten vertraagt. Levacetylleucine kan gebruikt worden in combinatie met miglustat of als op zichzelf staande behandeling.
Het positieve advies van het beoordelingscomité is gebaseerd op de resultaten van een studie onder 60 patiënten met NPC. Bij deze groep is gekeken naar het effect van het medicijn op hoe goed zij konden lopen, staan, zitten en praten. Bij gebruik van levacetylleucine verbeterde de score van de patiënten op deze terreinen.
Bron: