Aficamten biedt verbetering klachten en inspanningsvermogen bij niet-obstructieve HCM

Aficamten verbetert zowel klachten als inspanningsvermogen bij patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie, zo volgt uit de fase III-studie ACACIA-HCM. Daarmee is dit het eerste onderzoek dat klinisch relevante verbeteringen laat zien met een gerichte behandeling bij deze vorm van hypertrofische cardiomyopathie.¹ De resultaten van dit onderzoek werden gelijktijdig met het ESC-congres gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.²

Voor patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) zijn momenteel geen goedgekeurde specifieke behandelingen beschikbaar. In het ACACIA-HCM-onderzoek werd de cardiale myosineremmer aficamten onderzocht bij 517 volwassenen. Zij werden in een dubbelblinde opzet gerandomiseerd naar aficamten of een placebo gedurende maximaal 72 weken. De dosering van aficamten werd aangepast op basis van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF). De gemiddelde leeftijd van de deelnemers was 55 jaar, 54% was vrouw en de gemiddelde LVEF bij aanvang bedroeg 68%.

Na 36 weken was de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) met 11,4 punten verbeterd met aficamten tegenover 8,4 punten met de placebo (p = 0,02). Ook de maximale inspanningscapaciteit verbeterde significant. De piekzuurstofopname (pVO₂) nam bij de mensen die aficamten gebruikten met 0,64 ml/kg/min toe; bij degenen die de placebo kregen bleef de pVO₂ vrijwel onveranderd. Ook voor secundaire eindpunten, waaronder de New York Heart Association (NYHA)-klasse, de submaximale inspanningscapaciteit en het N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP), werden significante verbeteringen gezien. Een LVEF < 50% kwam vaker voor met aficamten dan met de placebo (10% versus 1%). Dit kon worden opgevangen door aanpassing van de dosering. Volgens de onderzoekers tonen de resultaten dat gerichte remming van cardiaal myosine een nieuwe behandeloptie kan bieden voor patiënten met symptomatische niet-obstructieve HCM.

Bronnen:

1. Masri A. ACACIA-HCM: Aficamten for symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. ESC Congress 2026, hotline 1.
2. Masri A, Maron MS, Bhatia A, et al. Aficamten for symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. N Eng J Med. 2026. Published August 28, 2026. doi: 10.1056/NEJMoa2603021.