De eerste resultaten van het fase III-onderzoek GIMEMA ALL2820 suggereren dat een chemotherapievrije aanpak met ponatinib en blinatumomab bij volwassenen met pas gediagnosticeerde philadelphiapositieve acute lymfatische leukemie (Ph+ ALL) betere resultaten oplevert dan een traditionele strategie bestaande uit imatinib en chemotherapie.
De prognose van volwassenen met Ph+ ALL is verbeterd door de introductie van tyrosinekinaseremmers (TKI) en, recentelijk, de toevoeging van immuuntherapie zoals blinatumomab. Dit werd aangetoond in het eerdere fase II-onderzoek GIMEMA LAL2116. Om de resultaten verder te verbeteren en de effectiviteit en veiligheid van een chemotherapievrije aanpak formeel te vergelijken met een strategie op basis van TKI plus chemotherapie, werd GIMEMA ALL2820 opgezet.
In dit fase III-onderzoek werden in totaal 236 patiënten geïncludeerd, van wie 158 in de interventie-arm en 78 in de controle-arm. De experimentele behandeling bestond uit een steroïde pre-fase, gevolgd door 70 dagen ponatinib en minimaal 2 cycli blinatumomab. De controlegroep kreeg imatinib in combinatie met chemotherapie.
In de interventie-arm was het percentage patiënten met complete remissie na inductie duidelijk hoger: 94,4 versus 79,4% in de controle-arm. Na 2 cycli blinatumomab was ook het aantal patiënten zonder minimale restziekte (MRD) gunstiger: 70,2 versus 52,7%; extra cycli blinatumomab verhoogden dit tot 80,3%. Verder was de eventvrije overleving na 18 maanden significant beter in de interventie-arm (89,9 versus 76,8%; p = 0,011) en was ook het aantal sterfgevallen en relapsen lager.
GIMEMA ALL2820 bevestigt dat een chemotherapievrije aanpak met ponatinib en blinatumomab effectiever is dan TKI plus chemotherapie bij volwassen patiënten met Ph+ ALL. Deze bevindingen ondersteunen het potentieel van deze strategie als nieuwe standaardbehandeling voor deze groep patiënten.
Bron: