Het nieuwe anti-CD38-monoklonale antilichaam CM313 blijkt effectief en veilig bij de behandeling van volwassenen met persisterende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP) die niet reageerden op eerdere behandeling. In een gerandomiseerde, dubbelblinde fase II-studie leidde behandeling met CM313 tot een snelle en duurzame stijging van het aantal bloedplaatjes.
In dit multicenteronderzoek werden 45 patiënten met chronische immuuntrombocytopenie (ITP) geïncludeerd die eerder een recidief of onvoldoende respons hadden op glucocorticoïden, maar wel een respons op de standaard eerstelijnsbehandeling hadden gehad.
De deelnemers werden 2:1 gerandomiseerd naar 8 wekelijkse intraveneuze toedieningen van CM313 16 mg/kg (n = 30) of placebo (n = 15). CM313 elimineert selectief cellen met CD38-expressie, waaronder plasmacellen.
Na 8 weken had 83% van de deelnemers in de CM313-groep een klinisch relevante respons bereikt. Dat wil zeggen: ≥ 2 opeenvolgende trombocytenwaarden ≥ 30 × 10⁹/l, verdubbeld ten opzichte van baseline, zonder bloedingen. In de placebogroep was dit percentage slechts 20% (verschil 63 procentpunten; p < 0,0001).
De mediane tijd tot een trombocytenwaarde ≥ 50 × 10⁹/l was 1 week in de CM313-groep; deze drempel werd binnen de onderzoeksduur niet bereikt in de placebogroep. Ook de duur van de respons (dOR) was met mediaan 18 weken aanzienlijk langer met CM313 dan in de placeboarm (mediaan 3 weken; p = 0,0035).
Bijwerkingen kwamen in beide groepen veelvuldig voor: in de CM313-arm bij 83%, in de placeboarm bij 80%. Het ging vooral om milde infusiereacties en petechiën. Er werden geen onverwachte veiligheidsproblemen gemeld.
Bron: