CRISPR/Cas-9 genbewerking veelbelovend bij ATTR-amyloïdose

Delen via:
AHA 2022

Met de genbewerkingstherapie NTLA-2001 zijn met zowel doseringen van 0,7 als 1,0 mg/kg diepe, consistente en aanhoudende TTR-reducties bereikt, terwijl deze behandeling goed verdragen werd door patiënten met ATTR-amyloïdose. De resultaten zijn vergelijkbaar bij patiënten met NYHA klasse I/II- of III-hartfalen.

Julian Gillmore (Londen) presenteerde de uitkomsten van een studie waarin de nieuwe, op CRISPR/Cas-9 gebaseerde in vivo genbewerkingstherapie NTLA-2001 is onderzocht. Dit werd gedaan bij 12 mannelijke patiënten met transthyretine (ATTR) amyloïdose van wie 83% ATTR wildtype had. De mediane leeftijd was 75 jaar. Patiënten kregen 1 intraveneuze infusie.

Er werden drie doseringsgroepen bestudeerd: 1,0 mg/kg bij 3 patiënten met New York Heart Association (NYHA) klasse I/II, 0,7 mg/kg bij 6 patiënten met NYHA-klasse III en 0,7 mg/kg bij 3 patiënten met NYHA-klasse I/II. Op dag 28 bereikten alle patiënten TTR-reducties van ten minste 90%. Na 4 maanden hadden de patiënten met NYHA-III (0,7 mg/kg) en NYHA-I/II (1,0 mg/kg) een TTR-reductie van respectievelijk 94 en 92% bereikt. De patiënten met NYHA-I/II (0,7 mg/kg) hadden na maanden een TTR-reductie van 93% bereikt.

“NTLA-2001 werd over het algemeen goed verdragen in alle cohorten gedurende de follow-upperiode”, zo legde Gillmore uit. “Alle patiënten kregen een volledige studiedosering NTLA-2001. Het merendeel van de bijwerkingen was mild van aard; 25% van de patiënten rapporteerde geen bijwerkingen. Bij 1 patiënt met NYHA-III deed zich bij de 0,7 mg/kg dosering een graad 3-infusiegerelateerde reactie voor die echter zonder klinische gevolgen vanzelf weer verdween. Klinisch-significante laboratoriumbevindingen werden niet gezien.” Gillmore besloot door te stellen dat deze data aantonen dat de belofte van op CRISPR gebaseerde in vivo genoombewerking in mensen waargemaakt kan worden.

Bron

Gillmore JD, Taubel J, Gane E, et al. First-in-Human in vivo CRISPR/Cas9 Editing of the TTR Gene by NTLA-2001 in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. AHA Congress 2022, abstract 20414.

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

Van klacht naar claim: hoe voorkom je escalatie?

mrt 2024

Lees meer over Van klacht naar claim: hoe voorkom je escalatie?

In 2023 iets meer orgaantransplantaties en kortere wachttijden

feb 2024 | Niertransplantatie

Lees meer over In 2023 iets meer orgaantransplantaties en kortere wachttijden

Digitale toepassingen om het zorgvak weer aantrekkelijk te maken

feb 2024

Lees meer over Digitale toepassingen om het zorgvak weer aantrekkelijk te maken

Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

27 feb 2024 om 20:00 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

8 dec 2023 | Angina pectoris, Hartfalen, Ritmestoornissen

Lees meer over Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

Hartfalen anno 2023: van evidence naar dagelijkse praktijk

7 aug 2023 | Hartfalen

Lees meer over Hartfalen anno 2023: van evidence naar dagelijkse praktijk

Heart Failure Highlights 2023

4 jul 2023 om 20:00 | Hartfalen

Lees meer over Heart Failure Highlights 2023

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Een nieuw tijdperk in Hartfalen - Handvaten voor de diagnose en behandeling van HFpEF

17 apr 2023 om 20:00 | Hartfalen

Lees meer over Een nieuw tijdperk in Hartfalen - Handvaten voor de diagnose en behandeling van HFpEF

RNA therapie nu en in de toekomst: van het lab tot in de kliniek

11 apr 2023 om 20:00

Lees meer over RNA therapie nu en in de toekomst: van het lab tot in de kliniek

Live Pubquiz ACC Highlights 2023

4 apr 2023 om 19:00 | Interventiecardiologie

Lees meer over Live Pubquiz ACC Highlights 2023

Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Atherosclerose

Lees meer over Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Lipidenmanagement na ACS; een nieuwe dynamiek

Angina pectoris, Atherosclerose, Myocardinfarct

Lees meer over Lipidenmanagement na ACS; een nieuwe dynamiek

Lipidenmanagement na ACS; hoe brengen we de richtlijn in de praktijk?

Angina pectoris, Atherosclerose, Myocardinfarct

Lees meer over Lipidenmanagement na ACS; hoe brengen we de richtlijn in de praktijk?

Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?

Lees meer over Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?

TITRATE-HF updatebijeenkomst 2024

zaterdag 11 mei 2024 van 17:00 tot 19:30 | Hartfalen

Lees meer over TITRATE-HF updatebijeenkomst 2024

Heart Failure in ORANJE 2024

maandag 13 mei 2024 van 18:00 tot 21:45 | Hartfalen

Lees meer over Heart Failure in ORANJE 2024

Residuele viremie vormt risicofactor voor CV ziekte

mrt 2024 | HIV, Virale infecties

Lees meer over Residuele viremie vormt risicofactor voor CV ziekte

Hoger risico CV-problematiek voor mensen met hiv

mrt 2024 | HIV, Virale infecties

Lees meer over Hoger risico CV-problematiek voor mensen met hiv

Verschillende metingen Lp(a) hebben vergelijkbare voorspellende waarde

nov 2023 | Atherosclerose

Lees meer over Verschillende metingen Lp(a) hebben vergelijkbare voorspellende waarde

Stents in het hart verbeteren de inspanningscapaciteit

nov 2023 | Angina pectoris, Interventiecardiologie

Lees meer over Stents in het hart verbeteren de inspanningscapaciteit

Meer groente en fruit verminderen symptoomlast HF

nov 2023 | Hartfalen

Lees meer over Meer groente en fruit verminderen symptoomlast HF

Zilebesiran verlaagt met 1 dosis de bloeddruk gedurende 6 maanden

nov 2023 | Atherosclerose

Lees meer over Zilebesiran verlaagt met 1 dosis de bloeddruk gedurende 6 maanden

Hogere therapietrouw en persistentie behandeling met PCSK9mAb

nov 2023 | Atherosclerose, Hartfalen, Kleplijden, Myocardinfarct, Ritmestoornissen

Lees meer over Hogere therapietrouw en persistentie behandeling met PCSK9mAb

Meer SBP-reductie na toevoegen nieuwe klasse antihypertensiva dan na dosisverhoging

nov 2023 | Angina pectoris, Atherosclerose, Hartfalen, Kleplijden, Myocardinfarct, Ritmestoornissen, Vaatlijden

Lees meer over Meer SBP-reductie na toevoegen nieuwe klasse antihypertensiva dan na dosisverhoging

Zwangerschap met reumatische aandoening geeft opvallend hoog CV-risico

nov 2023 | Arteriitis, Arthritis psoriatica, Artrose, JIA, RA, Sclerodermie, SLE, Spondyloartritis

Lees meer over Zwangerschap met reumatische aandoening geeft opvallend hoog CV-risico

ESC 2023 Highlights Podcasts

sep 2023

Lees meer over ESC 2023 Highlights Podcasts

De nieuwe orale lipidenverlagende therapie, bempedoïnezuur

jul 2022

Lees meer over De nieuwe orale lipidenverlagende therapie, bempedoïnezuur

Behandeling van de (zeer) hoog risico hypercholesterolemiepatiënt van morgen

nov 2021 | Vasculaire geneeskunde

Lees meer over Behandeling van de (zeer) hoog risico hypercholesterolemiepatiënt van morgen

Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 3

dec 2020 | Ouderen

Lees meer over Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 3

Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 2

aug 2020 | Ouderen

Lees meer over Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 2

Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 1

apr 2020 | Ouderen

Lees meer over Podcastserie over de zorg(en) van de oudere atriumfibrilleren patiënt - Podcast 1
Geen digitale kranten gevonden.