Bij kinderen met recentelijk gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie (ITP) die farmacologische behandeling nodig hebben, resulteert eltrombopag in een significant hogere en duurzamere bloedplaatjesrespons dan de huidige standaardeerstelijnstherapieën.1
Eltrombopag, een trombopoëtinereceptoragonist, werd in 2015 door de Amerikaanse FDA goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met chronische ITP. De effectiviteit van eltrombopag als eerstelijnsbehandeling bij kinderen met ITP was echter tot voor kort onbekend.
In de Pediatric ITP Newly Diagnosis Patients Eltrombopag vs. Standard Therapy (PINES)-studie werden 118 kinderen met primaire ITP en een bloedplaatjesaantal van minder dan 30 × 10⁹/l in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd. Ze ontvingen ofwel eltrombopag, ofwel een door de onderzoeker gekozen standaardeerstelijnstherapie (SOC), waaronder prednison, intraveneuze immunoglobuline (IVIg) of anti-D-globuline.
Het primaire eindpunt, gedefinieerd als een bloedplaatjesrespons waarbij ten minste 3 van de 4 metingen gedurende week 6 tot 12 een bloedplaatjesaantal van > 50 × 10⁹/l hadden zonder salvagebehandeling, werd bereikt door 51 van de 78 patiënten (65%) in de eltrombopag-arm, vergeleken met 13 van de 40 patiënten (33%) in de SOC-arm (p = 0,0007).
De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline in door de ouders gerapporteerde KIT-totaalscores was na 1 week 8,7 in de eltrombopag-arm versus 10,1 in de SOC-arm (p = 0,45), na 4 weken 13,4 versus 10,7 (p = 0,24) en na 12 weken 15,6 versus 11,2 (p = 0,14). Deze resultaten duiden op een klinisch betekenisvolle verbetering van de kwaliteit van leven op alle tijdstippen in beide behandelarmen.
Bron: