Gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) komt vrij weinig voor bij kinderen. Toch is er behoefte aan nieuwe effectieve en veilige behandelopties, aangezien de ziekte vaak ernstig verloopt en er bij bestaande behandelingen soms veiligheidsincidenten optreden. In een nog voort durende fase II/III-trial wordt daarom gekeken naar de effectiviteit en veiligheid van efgartigimod bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis.
Efgartigimod is een Fc-fragment van humaan IgG1 met een hogere affiniteit voor de neonatale Fc-receptor dan endogeen IgG. Het Fc-fragment blokkeert deze receptor, waardoor de niveaus van pathogene IgG-autoantilichamen dalen. Fase III-onderzoeken hebben aangetoond dat intraveneuze toediening van efgartigimod effectief en veilig is bij volwassenen met gMG. Een nieuw onderzoek richtte zich op kinderen tussen 2 en 18 jaar.
Het onderzoek bestond uit 2 delen: deel A, waarin de kinderen 1 dosis efgartigimod kregen toegediend, en deel B, waarin de kinderen een maand lang elke week een dosis kregen, wat zo nodig kon worden herhaald na een stopperiode van een maand.
Inclusiecriteria waren de aanwezigheid van gMG, antistoffen tegen de acetylcholinereceptor (AChR-Ab), een verhoogd totaal IgG-niveau en onvoldoende respons op behandeling met immunosuppressiva, steroïden en cholinesteraseremmers.
11 kinderen deden mee, allemaal meisjes, met een gemiddelde leeftijd van 14,8 jaar. Toediening van efgartigimod leidde tot een snelle daling van zowel totaal IgG als AChR-Ab. Ook was er vanaf 1 tot 2 weken na toediening sprake van een klinisch betekenisvolle verbetering in symptomen, zoals bleek uit zowel een patiëntgerapporteerde maat, de MG-ADL, als een artsgerapporteerde maat, de QMG. Deze verbetering hield enkele weken aan, ook na een enkele dosering. Verder verdroegen de kinderen het geneesmiddel goed; het veiligheidsprofiel kwam overeen met eerdere bevindingen bij volwassenen. De onderzoekers concluderen dat efgartigimod een effectieve en veilige behandeling lijkt bij kinderen. Hiermee kan het geneesmiddel mogelijk deels aan de behoefte aan nieuwe behandelopties voldoen.
Bron: