Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor effectief bij CF in real-life setting

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is niet alleen in klinische trials maar ook in de dagelijkse praktijk effectief voor de behandeling van ernstige longziekte als gevolg van cystische fibrose. Dat blijkt uit een real-life studie die Nederlandse onderzoekers (Amsterdam UMC, Radboudumc) presenteerden tijdens de ATS 2022.

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is een nieuw medicijn voor cystische fibrose (CF) dat valt onder de zogenoemde transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren. Nederlandse CF-patiënten met een F508del-mutatie op ten minste één van beide allelen van het CFTR-gen, komen, onder bepaalde voorwaarden (compassionate use), in aanmerking voor vergoeding van dit medicijn. De combinatie van medicijnen zorgt er bij hen voor dat er meer F508del-gemuteerd CFTR-eiwit op het celoppervlak aanwezig is en dat dit eiwit beter werkt (‘gating’).

De onderzoekers verrichtten een multicenter longitudinale observationele studie onder 20 CF-patiënten. De patiënten hadden een FEV₁ < 40% van de voorspelde waarde en/of stonden op de wachtlijst voor een longtransplantatie. De onderzoekers bestudeerden de veranderingen in FEV₁ en BMI bij aanvang en 1, 3, 6 en 12 maanden na de start van E/I/T. Ook keken zij naar de kwaliteit van leven (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised; CFQ-R) en bijwerkingen.

Tijdens de studieperiode nam de FEV₁ toe (gemiddelde toename van 11,7-14,3% tussen verschillende tijdpunten). Ook de BMI nam toe, variërend van 0,5-1,6 kg/m³. Patiënten rapporteerden een betere kwaliteit van leven op verschillende domeinen (fysiek functioneren, vitaliteit, beperkingen door de behandeling, gezondheidsstatus, sociale beperkingen, lichaamsbeeld en luchtwegklachten). Het aantal exacerbaties nam af; 60% van de patiënten maakte in de drie maanden voor de start van de behandeling een exacerbatie door, tijdens de follow-up was dit 15%. De bijwerkingen van de medicatie waren mild en verdwenen doorgaans binnen drie maanden. De meest voorkomende bijwerkingen waren maagpijn en huiduitslag (4 respectievelijk 3 patiënten).

Op basis van hun resultaten concluderen de onderzoekers dat CF-patiënten met ernstige longziekte in een real-life setting baat hebben bij het gebruik van E/I/T. Zij betogen dat het medicijn voor deze patiënten moet worden geïmplementeerd in de klinische praktijk.

Bron:

Kos R, et al. Real-life initiation of elexa/iva/tezacaftor for severe cystic fibrosis lung disease patients. ATS 2022 Congress, session A40, abstract P665.