Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor effectief bij CF in real-life setting

Delen via:
ATS 2022

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is niet alleen in klinische trials maar ook in de dagelijkse praktijk effectief voor de behandeling van ernstige longziekte als gevolg van cystische fibrose. Dat blijkt uit een real-life studie die Nederlandse onderzoekers (Amsterdam UMC, Radboudumc) presenteerden tijdens de ATS 2022.

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is een nieuw medicijn voor cystische fibrose (CF) dat valt onder de zogenoemde transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren. Nederlandse CF-patiënten met een F508del-mutatie op ten minste één van beide allelen van het CFTR-gen, komen, onder bepaalde voorwaarden (compassionate use), in aanmerking voor vergoeding van dit medicijn. De combinatie van medicijnen zorgt er bij hen voor dat er meer F508del-gemuteerd CFTR-eiwit op het celoppervlak aanwezig is en dat dit eiwit beter werkt (‘gating’).

De onderzoekers verrichtten een multicenter longitudinale observationele studie onder 20 CF-patiënten. De patiënten hadden een FEV1 < 40% van de voorspelde waarde en/of stonden op de wachtlijst voor een longtransplantatie. De onderzoekers bestudeerden de veranderingen in FEV1 en BMI bij aanvang en 1, 3, 6 en 12 maanden na de start van E/I/T. Ook keken zij naar de kwaliteit van leven (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised; CFQ-R) en bijwerkingen.

Tijdens de studieperiode nam de FEV1 toe (gemiddelde toename van 11,7-14,3% tussen verschillende tijdpunten). Ook de BMI nam toe, variërend van 0,5-1,6 kg/m3. Patiënten rapporteerden een betere kwaliteit van leven op verschillende domeinen (fysiek functioneren, vitaliteit, beperkingen door de behandeling, gezondheidsstatus, sociale beperkingen, lichaamsbeeld en luchtwegklachten). Het aantal exacerbaties nam af; 60% van de patiënten maakte in de drie maanden voor de start van de behandeling een exacerbatie door, tijdens de follow-up was dit 15%. De bijwerkingen van de medicatie waren mild en verdwenen doorgaans binnen drie maanden. De meest voorkomende bijwerkingen waren maagpijn en huiduitslag (4 respectievelijk 3 patiënten).

Op basis van hun resultaten concluderen de onderzoekers dat CF-patiënten met ernstige longziekte in een real-life setting baat hebben bij het gebruik van E/I/T. Zij betogen dat het medicijn voor deze patiënten moet worden geïmplementeerd in de klinische praktijk.

Bron:

Kos R, et al. Real-life initiation of elexa/iva/tezacaftor for severe cystic fibrosis lung disease patients. ATS 2022 Congress, session A40, abstract P665.

Publicatie werkafspraken over wisselen inhalatiemedicatie vertraagd

jan 2023 | Astma, COPD

Lees meer over Publicatie werkafspraken over wisselen inhalatiemedicatie vertraagd

Recordaantal postmortale orgaandonaties in 2022

jan 2023 | Niertransplantatie

Lees meer over Recordaantal postmortale orgaandonaties in 2022

Interimresultaten van bivalent omikronbevattend boostervaccin

jan 2023 | Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Interimresultaten van bivalent omikronbevattend boostervaccin

Luchtwegverwijders bij (ex-)rokers met luchtwegsymptomen en een normale longfunctie?

jan 2023

Lees meer over Luchtwegverwijders bij (ex-)rokers met luchtwegsymptomen en een normale longfunctie?

Financiering voor onderzoek naar benauwdheid bij baby’s

jan 2023

Lees meer over Financiering voor onderzoek naar benauwdheid bij baby’s

Effect van onderbreking methotrexaat op de immuniteit na de COVID-19-booster

jan 2023 | Psoriasis, RA, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Effect van onderbreking methotrexaat op de immuniteit na de COVID-19-booster

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

14 mrt 2023 om 20:00 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Live online GOLD-café

23 jan 2023 | COPD

Lees meer over Live online GOLD-café

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

ERS Highlights 2022

9 nov 2022 om 20:00 | Astma, COPD, Pulmonale hypertensie

Lees meer over ERS Highlights 2022

Small Airways Symposium 2022: Nieuwste inzichten in Small Airways Disease

8 nov 2022 | Astma, COPD

Lees meer over Small Airways Symposium 2022: Nieuwste inzichten in Small Airways Disease

Small Airways Symposium 2022: Duurzame zorg bij astma en COPD

8 nov 2022 | Astma, COPD

Lees meer over Small Airways Symposium 2022: Duurzame zorg bij astma en COPD

Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

12 okt 2022

Lees meer over Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Toegevoegde waarde en praktische toepassing van FeNO bij ernstig astma

4 okt 2022 | Astma

Lees meer over Toegevoegde waarde en praktische toepassing van FeNO bij ernstig astma

Astma Module 1: Uitdagingen in het diagnostisch proces

Lees meer over Astma Module 1: Uitdagingen in het diagnostisch proces

Astma Module 2: Inzicht in ernstig astma

Lees meer over Astma Module 2: Inzicht in ernstig astma
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Nieuwe vaccinatiestrategie verbetert humorale respons bij patiënten met ANCA-geassocieerde vasculitis

Lees meer
Lees meer over Nieuwe vaccinatiestrategie verbetert humorale respons bij patiënten met ANCA-geassocieerde vasculitis

Vergelijkbare werkzaamheid rituximab en cyclofosfamide bij patiënten met interstitiële longziekte

Lees meer
Lees meer over Vergelijkbare werkzaamheid rituximab en cyclofosfamide bij patiënten met interstitiële longziekte

Risico op tuberculose vooral verhoogd in eerste drie maanden na starten ART

Lees meer
Lees meer over Risico op tuberculose vooral verhoogd in eerste drie maanden na starten ART

ESMO in FOCUS 2022

Lees meer
Lees meer over ESMO in FOCUS 2022

Sotorasib versus docetaxel bij eerder behandeld KRAS-gemuteerd NSCLC

Lees meer
Lees meer over Sotorasib versus docetaxel bij eerder behandeld KRAS-gemuteerd NSCLC

Larotrectinib geeft duurzame respons en is veilig bij tumoren met NTRK-fusies

Lees meer
Lees meer over Larotrectinib geeft duurzame respons en is veilig bij tumoren met NTRK-fusies

Atezolizumab verbetert overleving bij NSCLC met contra-indicaties voor platinumhoudende chemotherapie

Lees meer
Lees meer over Atezolizumab verbetert overleving bij NSCLC met contra-indicaties voor platinumhoudende chemotherapie

Sotorasib verbetert PFS ten opzichte van docetaxel bij KRAS G12C-gemuteerd NSCLC

Lees meer
Lees meer over Sotorasib verbetert PFS ten opzichte van docetaxel bij KRAS G12C-gemuteerd NSCLC

Arbeidsdeelname bij PAH hangt samen met opleidingsniveau en 6MWD

Lees meer
Lees meer over Arbeidsdeelname bij PAH hangt samen met opleidingsniveau en 6MWD

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2022

nov 2022

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2022

MedNet Longziekten 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-03

MedNet Longziekten 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-02

MedNet Longziekten 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-01