Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor effectief bij CF in real-life setting

Delen via:
ATS 2022

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is niet alleen in klinische trials maar ook in de dagelijkse praktijk effectief voor de behandeling van ernstige longziekte als gevolg van cystische fibrose. Dat blijkt uit een real-life studie die Nederlandse onderzoekers (Amsterdam UMC, Radboudumc) presenteerden tijdens de ATS 2022.

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is een nieuw medicijn voor cystische fibrose (CF) dat valt onder de zogenoemde transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren. Nederlandse CF-patiënten met een F508del-mutatie op ten minste één van beide allelen van het CFTR-gen, komen, onder bepaalde voorwaarden (compassionate use), in aanmerking voor vergoeding van dit medicijn. De combinatie van medicijnen zorgt er bij hen voor dat er meer F508del-gemuteerd CFTR-eiwit op het celoppervlak aanwezig is en dat dit eiwit beter werkt (‘gating’).

De onderzoekers verrichtten een multicenter longitudinale observationele studie onder 20 CF-patiënten. De patiënten hadden een FEV1 < 40% van de voorspelde waarde en/of stonden op de wachtlijst voor een longtransplantatie. De onderzoekers bestudeerden de veranderingen in FEV1 en BMI bij aanvang en 1, 3, 6 en 12 maanden na de start van E/I/T. Ook keken zij naar de kwaliteit van leven (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised; CFQ-R) en bijwerkingen.

Tijdens de studieperiode nam de FEV1 toe (gemiddelde toename van 11,7-14,3% tussen verschillende tijdpunten). Ook de BMI nam toe, variërend van 0,5-1,6 kg/m3. Patiënten rapporteerden een betere kwaliteit van leven op verschillende domeinen (fysiek functioneren, vitaliteit, beperkingen door de behandeling, gezondheidsstatus, sociale beperkingen, lichaamsbeeld en luchtwegklachten). Het aantal exacerbaties nam af; 60% van de patiënten maakte in de drie maanden voor de start van de behandeling een exacerbatie door, tijdens de follow-up was dit 15%. De bijwerkingen van de medicatie waren mild en verdwenen doorgaans binnen drie maanden. De meest voorkomende bijwerkingen waren maagpijn en huiduitslag (4 respectievelijk 3 patiënten).

Op basis van hun resultaten concluderen de onderzoekers dat CF-patiënten met ernstige longziekte in een real-life setting baat hebben bij het gebruik van E/I/T. Zij betogen dat het medicijn voor deze patiënten moet worden geïmplementeerd in de klinische praktijk.

Bron:

Kos R, et al. Real-life initiation of elexa/iva/tezacaftor for severe cystic fibrosis lung disease patients. ATS 2022 Congress, session A40, abstract P665.

Dupilumab bij kinderen met astma veilig op langere termijn

apr 2024 | Astma

Lees meer over Dupilumab bij kinderen met astma veilig op langere termijn

Longkankerscreening effectiever dan stoppen met roken-programma voor hoogrisicorokers

apr 2024 | Longoncologie

Lees meer over Longkankerscreening effectiever dan stoppen met roken-programma voor hoogrisicorokers

Meer resistentiegenen in longen van ouderen

apr 2024 | Bacteriële infecties, Ouderen

Lees meer over Meer resistentiegenen in longen van ouderen

Wennen aan de Europese regels voor geneesmiddelenonderzoek

apr 2024

Lees meer over Wennen aan de Europese regels voor geneesmiddelenonderzoek

Focus op bijwerkingen immuuntherapie bij kanker

apr 2024 | Immuuntherapie

Lees meer over Focus op bijwerkingen immuuntherapie bij kanker

IC-data over patiënten met longabcessen

apr 2024 | Bacteriële infecties, Schimmelinfecties

Lees meer over IC-data over patiënten met longabcessen

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Pulmo Lounge 2: Exacerbaties in COPD

26 mrt 2024 om 20:00 | COPD, Vaccinatie

Lees meer over Pulmo Lounge 2: Exacerbaties in COPD

Keynote webinar: Spotlight on antibody–drug conjugates in cancer

19 feb 2024 om 17:30 | Borstkanker

Lees meer over Keynote webinar: Spotlight on antibody–drug conjugates in cancer

Online live GOLD-café 15 januari 2024

15 jan 2024 om 19:30 | COPD

Lees meer over Online live GOLD-café 15 januari 2024

Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

5 jan 2024 | Astma

Lees meer over Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

RSV: inzichten en casuïstiek vanuit de eerste en tweede lijn

27 nov 2023 om 20:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over RSV: inzichten en casuïstiek vanuit de eerste en tweede lijn

Pulmo Pubquiz 2023

31 okt 2023 om 20:00 | Astma, COPD, ILD

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2023

Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

11 jul 2023 | Astma

Lees meer over Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

26 jun 2023 | Astma

Lees meer over Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

mrt 2024 | Virale infecties

Lees meer over Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

okt 2023 | Longoncologie

Lees meer over Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

okt 2023 | Immuuntherapie, Longoncologie

Lees meer over Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

ESMO in FOCUS 2023

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Uro-oncologie

Lees meer over ESMO in FOCUS 2023

Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

okt 2023 | Astma

Lees meer over Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

okt 2023 | Astma, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

okt 2023 | Astma

Lees meer over Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

okt 2023 | Astma

Lees meer over Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023

MedNet Longziekten 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-01

MedNet Longziekten 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2022

nov 2022

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2022