Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor effectief bij CF in real-life setting

Delen via:
ATS 2022

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is niet alleen in klinische trials maar ook in de dagelijkse praktijk effectief voor de behandeling van ernstige longziekte als gevolg van cystische fibrose. Dat blijkt uit een real-life studie die Nederlandse onderzoekers (Amsterdam UMC, Radboudumc) presenteerden tijdens de ATS 2022.

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is een nieuw medicijn voor cystische fibrose (CF) dat valt onder de zogenoemde transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren. Nederlandse CF-patiënten met een F508del-mutatie op ten minste één van beide allelen van het CFTR-gen, komen, onder bepaalde voorwaarden (compassionate use), in aanmerking voor vergoeding van dit medicijn. De combinatie van medicijnen zorgt er bij hen voor dat er meer F508del-gemuteerd CFTR-eiwit op het celoppervlak aanwezig is en dat dit eiwit beter werkt (‘gating’).

De onderzoekers verrichtten een multicenter longitudinale observationele studie onder 20 CF-patiënten. De patiënten hadden een FEV1 < 40% van de voorspelde waarde en/of stonden op de wachtlijst voor een longtransplantatie. De onderzoekers bestudeerden de veranderingen in FEV1 en BMI bij aanvang en 1, 3, 6 en 12 maanden na de start van E/I/T. Ook keken zij naar de kwaliteit van leven (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised; CFQ-R) en bijwerkingen.

Tijdens de studieperiode nam de FEV1 toe (gemiddelde toename van 11,7-14,3% tussen verschillende tijdpunten). Ook de BMI nam toe, variërend van 0,5-1,6 kg/m3. Patiënten rapporteerden een betere kwaliteit van leven op verschillende domeinen (fysiek functioneren, vitaliteit, beperkingen door de behandeling, gezondheidsstatus, sociale beperkingen, lichaamsbeeld en luchtwegklachten). Het aantal exacerbaties nam af; 60% van de patiënten maakte in de drie maanden voor de start van de behandeling een exacerbatie door, tijdens de follow-up was dit 15%. De bijwerkingen van de medicatie waren mild en verdwenen doorgaans binnen drie maanden. De meest voorkomende bijwerkingen waren maagpijn en huiduitslag (4 respectievelijk 3 patiënten).

Op basis van hun resultaten concluderen de onderzoekers dat CF-patiënten met ernstige longziekte in een real-life setting baat hebben bij het gebruik van E/I/T. Zij betogen dat het medicijn voor deze patiënten moet worden geïmplementeerd in de klinische praktijk.

Bron:

Kos R, et al. Real-life initiation of elexa/iva/tezacaftor for severe cystic fibrosis lung disease patients. ATS 2022 Congress, session A40, abstract P665.

Remming van integrine α5β1 mogelijk nieuwe optie tegen PAH

jul 2025 | Pulmonale hypertensie

Lees meer over Remming van integrine α5β1 mogelijk nieuwe optie tegen PAH

Europese goedkeuring voor Alyftrek bij CF

jul 2025 | CF

Lees meer over Europese goedkeuring voor Alyftrek bij CF

7% rokers stopte in 2024 na accijnsverhoging, inkoop uit buitenland nam fors toe

jul 2025

Lees meer over 7% rokers stopte in 2024 na accijnsverhoging, inkoop uit buitenland nam fors toe

De krachten gebundeld: geavanceerd onderzoek naar alveolaire schade bij longemfyseem

jul 2025 | COPD

Lees meer over De krachten gebundeld: geavanceerd onderzoek naar alveolaire schade bij longemfyseem

Potentie voor dupilumab bij COPD-patiënten

jun 2025 | COPD

Lees meer over Potentie voor dupilumab bij COPD-patiënten

Mortaliteit bij chronische pulmonale aspergillose: een systematische review en meta-analyse

jun 2025 | Schimmelinfecties

Lees meer over Mortaliteit bij chronische pulmonale aspergillose: een systematische review en meta-analyse

Alert op Ernstig Astma: Wanneer is het “Too Late”?

17 jun 2025 om 20:00 | Astma

Lees meer over Alert op Ernstig Astma: Wanneer is het “Too Late”?

Stoppen met roken: de rol van medicatie

15 mei 2025 om 20:45

Lees meer over Stoppen met roken: de rol van medicatie

CMV – oh jee wat moet ik ermee?

1 mei 2025 | Niertransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV – oh jee wat moet ik ermee?

De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

7 apr 2025 om 19:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

29 jan 2025 om 18:00 | Longoncologie

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

3 dec 2024 om 19:00 | COPD

Lees meer over Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

18 nov 2024 om 20:00 | Astma

Lees meer over Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

Pulmo Pubquiz 2024

24 sep 2024 om 20:00 | COPD, Virale infecties

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2024

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen

ERS in ORANJE 2025

maandag 29 sep 2025 van 17:45 tot 21:45

Lees meer over ERS in ORANJE 2025

Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2025 en nog meer

woensdag 29 okt 2025 van 15:00 tot 20:45 | ILD, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2025 en nog meer

Nederlandse studie naar pulmonale hypertensie na longembolie

jun 2025 | Benigne hematologie, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Nederlandse studie naar pulmonale hypertensie na longembolie

Vectorcardiografie identificeert SSc-patiënten met hoog risico op PH

jun 2025 | Pulmonale hypertensie, Sclerodermie

Lees meer over Vectorcardiografie identificeert SSc-patiënten met hoog risico op PH

Real-worldstudie: benralizumab verlaagt exacerbatierisico én OCS-gebruik

jun 2025 | Astma

Lees meer over Real-worldstudie: benralizumab verlaagt exacerbatierisico én OCS-gebruik

Even binnen blijven: AI voorspelt pollenpieken lokaal en in realtime

jun 2025 | Astma

Lees meer over Even binnen blijven: AI voorspelt pollenpieken lokaal en in realtime

Meer bewijs voor verband tussen allergieën en ultrabewerkte voeding

jun 2025 | Eczeem, Oesofagitis

Lees meer over Meer bewijs voor verband tussen allergieën en ultrabewerkte voeding

De toedieningsvorm van cetirizine maakt een groot verschil voor het klimaat

jun 2025

Lees meer over De toedieningsvorm van cetirizine maakt een groot verschil voor het klimaat

Head-to-head: biologicals bij ernstig astma

jun 2025 | Astma

Lees meer over Head-to-head: biologicals bij ernstig astma

Luchtreinigers binnenshuis effectief tegen nieuw opkomend allergeen

jun 2025 | Astma

Lees meer over Luchtreinigers binnenshuis effectief tegen nieuw opkomend allergeen

Fors minder glucocorticoïden nodig bij EGPA met benralizumab

jun 2025

Lees meer over Fors minder glucocorticoïden nodig bij EGPA met benralizumab

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Hematologie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Sushil Badrising

nov 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Sushil Badrising

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Jan von der Thüsen

nov 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Jan von der Thüsen

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

feb 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2025-02

jul 2025

Lees meer over MedNet Longziekten 2025-02

MedNet Longziekten 2025-01

mrt 2025

Lees meer over MedNet Longziekten 2025-01

MedNet Longziekten 2024-04

dec 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-04

MedNet Longziekten 2024-03

okt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-03

MedNet Longziekten 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2024

jun 2024

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2024

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2