Gentherapie als behandeling van mucopolysacharidose type I Hurler

Delen via:
EHA 2021

Een transplantatie met gemodificeerde autologe hematopoëtische stamcellen is mogelijk een behandeling voor patiënten met mucopolysacharidose type I Hurler. De veelbelovende resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Het hurlersyndroom (MPS-IH) wordt veroorzaakt door een tekort aan alfa-L-iduronidase (IDUA) en wordt doorgaans behandeld met een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. Wanneer patiënten op jonge leeftijd worden behandeld, is het succespercentage hoog. Er blijven echter skeletafwijkingen bestaan ​​en de progressieve neurocognitieve verslechtering heeft ernstige gevolgen voor de kwaliteit van leven.

In een eerste fase I/II-studie onderzochten wetenschappers bij acht patiënten met MPS-IH de werkzaamheid en veiligheid van een autologe transplantatie met stamcellen die dusdanig genetisch gemodificeerd zijn dat ze humaan IDUA tot overexpressie brengen.

Na de transplantatie vertoonden alle 8 patiënten een snel hematologisch herstel. Bij de 5 patiënten die voor de behandeling positief testten op IDUA-antilichamen waren deze antilichamen binnen 3 maanden na transplantatie verdwenen. De mediane celdosis was 20,7 CD34+/kg met een mediane transductie-efficiëntie van meer dan 80% en een mediaan vectorkopieaantal (VCN) per cel van 2,2 in het product. De bijwerkingen waren over het algemeen mild en vergelijkbaar met die van andere autologe transplantatieprocedures.

Bij alle patiënten werden al op dag 30 getransplanteerde cellen in het beenmerg en het perifere bloed aangetroffen evenals hoge concentraties van IDUA-activiteit in niet-perifeer bloed en de cerebrospinale vloeistof. Deze waren ook na 12 maanden nog aanwezig.

Na een mediane follow-up van 12 maanden vertoonden de patiënten stabiele cognitieve en taalprestaties, stabiele motorische vaardigheden, verbeterde gewrichtsstijfheid en groei volgens verwachte lengtepercentielen van normale proefpersonen. MRI’s van de hersenen en de wervelkolom lieten – na een follow-up van 1 jaar – verbeteringen in enkele typische ziektekenmerken zien.

Bron:

Bernardo ME, et al. Hematopoietic stem cell-gene therapy for mucopolysaccharidosis type I, Hurler: evidence of extensive metabolic correction and early clinical response. EHA2021 Virtual, abstract S102.

Langetermijnresultaten van dasatinib-blinatumomab bij Philadelphia-positieve ALL

mrt 2024 | Leukemie

Lees meer over Langetermijnresultaten van dasatinib-blinatumomab bij Philadelphia-positieve ALL

Moleculaire voorspellers voor respons op venetoclax en hypomethylerend middel bij AML

mrt 2024 | Leukemie, Ouderen

Lees meer over Moleculaire voorspellers voor respons op venetoclax en hypomethylerend middel bij AML

Continuering sluisplaatsing brexucabtagene autoleucel (Tecartus®)

mrt 2024 | Lymfoom

Lees meer over Continuering sluisplaatsing brexucabtagene autoleucel (Tecartus®)

Subsidie voor onderzoek naar acute leukemie bij baby's

mrt 2024 | Leukemie

Lees meer over Subsidie voor onderzoek naar acute leukemie bij baby's

Langetermijnfollow-up EORTC H10-studie bevestigt grotendeels eerdere bevindingen

mrt 2024 | Lymfoom

Lees meer over Langetermijnfollow-up EORTC H10-studie bevestigt grotendeels eerdere bevindingen

Grote verschillen tussen landen in toegang tot nieuwe medicatie

mrt 2024 | Borstkanker, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Leukemie, Longoncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Grote verschillen tussen landen in toegang tot nieuwe medicatie

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05