De diverse nieuwe mogelijkheden qua vervangings- en niet-vervangingstherapie die zich binnen de zorg voor mensen met hemofilie aandienen, helpen bij het bereiken van betere uitkomsten in deze populatie. Soms gaan de ontwikkelingen zelfs zo snel, bijvoorbeeld bij behandeling van jonge kinderen, dat het bewijs ervoor achterblijft, al lijkt een inhaalslag gaande.1
“De laatste 10 jaar zijn er veel veranderingen geweest op het gebied van (niet-)vervangingstherapie voor mensen met stollingsziekten”, aldus hematoloog Chris Königs (Duitsland). Zo besprak hij kort de XTEND-1-studie waarin efanesoctocog alfa is onderzocht bij eerder met factor VIII behandelde mensen met ernstige hemofilie A. “Met dit middel werd niet alleen effectieve bescherming tegen bloedingen bereikt en ontwikkelde niemand remmers, maar waren er ook significante verbeteringen in lichamelijke gezondheid, pijn en de gezondheid van de gewrichten.
De grootste verbetering betreffende de gewrichten, deed zich voor bij een subgroep van patiënten met de hoogste Hemophilia Joint Health Score (HJHS)-score op baseline”, stelde Königs.2 Ook in de XTEND-kids bij kinderen < 12 jaar liet efanesoctocog alfa gunstige effecten zien: 64% had geen enkele bloeding, 82% ervoer geen gewrichtsbloedingen en 88% had geen spontane bloedingen. Bij deze populatie ontwikkelden zich ook geen remmers.3
Tevens noemde Königs kort de opmars van gentherapie voor mensen met hemofilie A. “Waren er aanvankelijk onvoldoende veiligheidsgegevens over het gebruik van gentherapie N9-SP bij kinderen, inmiddels zijn er langetermijndata beschikbaar. Daaruit blijkt dat er geen neurologische, neurocognitieve of PEG-gerelateerde veiligheidsproblemen zijn met het gebruik van N9-SP tot 8 jaar, en ook dat de effectiviteit aanhoudt.”4,5
Königs besloot met de conclusie dat de patiënten duidelijk baat hebben bij de vooruitgang binnen de hemofiliebehandeling, maar dat er aan alle ontwikkelingen nog lang geen einde is gekomen. “Er blijven immers nog open vragen, zoals wat patiënten zelf belangrijk vinden bij hun behandeling.”
Bronnen:
- Koenigs C. New opportunities in replacement therapy. EHC Congress 2024.
- Von Drygalski A, Chowdary P, Kulkarni R, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A. N Eng J Med. 2023;388:310-8.
- Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, et al. Efanesoctocog alfa prophylaxis for children with severe hemophilia A. N Engl J Med. 2024 Jul 18;391:235-46.
- Mrakotsky C, Walsh KS, Burn CB, et al. The eTHINK Study: Cognitive and Behavioral Outcomes in Children with Hemophilia. J Pediatr. 2024:272:114089.
- Walsh KS, Mrakotsky C, Carcao M, et al. Nonacog beta pegol prophylaxis in children with hemophilia B: safety, efficacy, and neurodevelopmental outcomes for up to 8 years. Res Pract Throm Haemost. 2024;8:102341.