Sura-vec is een experimentele gentherapie die zo is ontworpen dat na eenmalige toediening langdurige expressie van anti-VEGF ontstaat. Een fase I/IIa-studie geeft inzicht in de langdurige veiligheid en werkzaamheid van deze behandeling bij patiënten met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie. Men zag geen nieuwe bijwerkingen, en gunstige effecten op de visus voor twee van de onderzochte doseringen.
In klinische studies resulteren intravitreale anti-VEGF-injecties bij patiënten met neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (nAMD) in een duidelijke visusverbetering in de eerste twee jaar na de start van de behandeling. Uit real world-gegevens blijkt echter dat deze visusstijging in de jaren daarna geen stand houdt. Deze beperking kan mogelijk gedeeltelijk worden opgelost met gentherapie, vertelde onderzoeker Lejla Vajzovic (Duke University, Durham, NC). Surabgene lomparvovec (sura-vec) is zo’n anti-VEGF-gentherapie. Een fase I/IIa-studie met langdurige follow-up (vijf jaar) geeft meer informatie over de veiligheid en effectiviteit van deze therapie op de lange termijn.
Het gaat om een open-labelstudie van twee jaar waarbij de deelnemers zijn ingedeeld in vijf cohorten die elk een andere dosering van de gentherapie kregen. Na deze eerste fase volgde een langetermijnfollow-up (LTFU) van nog eens drie jaar. De 37 deelnemers reageerden voorafgaand aan de studie goed op intravitreale anti-VEGF-injecties, al hadden ze er wel veel van nodig. Belangrijk is verder dat de onderzoekers tijdens de LTFU-fase naar eigen inzicht aanvullend anti-VEGF-injecties konden toedienen.
Uit de vijfjaarsresultaten kwamen geen nieuwe bijwerkingen naar voren die gerelateerd waren aan de gentherapie of de toediening ervan. De meest voorkomende bijwerking was een verandering in retinale pigmentatie, wat bij 70,3% van de deelnemers voorkwam. In de cohorten 3 en 4 bleef de visus stabiel of verbeterde deze, na exclusie van een patiënt met polypoïdale choroïdale vasculopathie (PCV). Verder hadden patiënten in deze cohorten minimaal 64% minder anti-VEGF-injecties nodig dan in de situatie voorafgaand aan de studie.
Bron:
Vajzovic L, Avery R, Huddleston S, et al. Subretinal delivery of investigational sura-vec gene therapy for neovascular age-related macular degeneration: Long-term follow-up of phase 1/2a participants. EURETINA 2026.