Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Delen via:
ASH 2022

Orale monotherapie met iptacopan blijkt het hemoglobinegehalte van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie meer te verbeteren dan de huidige zorgstandaard. De resultaten van de fase III-studie werden op de ASH gepresenteerd als late breaking abstract. 

De afgelopen 15 jaar hebben intraveneuze monoklonale antilichamen de prognose van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) aanzienlijk verbeterd. Toch blijven veel patiënten resterende bloedarmoede ervaren.

Aan de studie namen 97 patiënten met PNH deel die resterende bloedarmoede hadden na een behandeling met eculizumab of ravulizumab. Zij werden 2:1 gerandomiseerd naar iptacopan of de huidige standaardzorg. Na 24 weken hadden deelnemers die iptacopan gebruikten een gemiddelde toename van het hemoglobinegehalte van 3,59 g/dl, vergeleken met een gemiddelde afname van 0,04 g/dl bij deelnemers in de controlearm. 

Twee derde van de patiënten die iptacopan gebruikten en nul patiënten in de controlearm bereikten een hemoglobinegehalte van 12 g/dl of hoger zonder bloedtransfusie. De gemiddelde hemoglobinewaarden na 24 weken, ongeacht transfusies, waren 12,6 g/dl met iptacopan en 9,2 g/dl met standaardzorg. 

De behoefte aan bloedtransfusies was aanzienlijk lager bij patiënten die iptacopan gebruikten: 2 patiënten in de iptacopan-arm en meer dan de helft van de patiënten in de controlegroep. Patiënten in de iptacopan-arm hadden ook minder last van vermoeidheid. De meest voorkomende aan iptacopan gerelateerde bijwerkingen waren hoofdpijn en diarree. 

Bron:

Peffault De Latour R, Roeth A, Kulasekarara A, et al. Oral monotherapy with iptacopan, a proximal complement inhibitor of factor B, has superior efficacy to intravenous terminal complement inhibition with standard of care eculizumab or ravulizumab and favorable safety in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and residual anemia: results from the randomized, active-comparator-controlled, open-label, multicenter, phase III APPLY-PNH study. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract LBA-2.

Langetermijnresultaten van fidanacogene elaparvovec bij hemofilie B

jun 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Langetermijnresultaten van fidanacogene elaparvovec bij hemofilie B

Nieuwe richtlijn hodgkinlymfoom

jun 2025 | Lymfoom, Stamceltransplantatie

Lees meer over Nieuwe richtlijn hodgkinlymfoom

Erfelijke kinderkanker CMMRD beter herkennen en behandelen

jun 2025 | Leukemie, Lymfoom, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie

Lees meer over Erfelijke kinderkanker CMMRD beter herkennen en behandelen

Gunstig effect van doorbehandelen met minder apixaban

jun 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Gunstig effect van doorbehandelen met minder apixaban

HOVON 174-studie: behandelvrije periode bij multipel myeloom

jun 2025 | MM

Lees meer over HOVON 174-studie: behandelvrije periode bij multipel myeloom

LUMC behandelt eerste Nederlandse patiënt met CAR T-celtherapie voor auto-immuunziekte

jun 2025

Lees meer over LUMC behandelt eerste Nederlandse patiënt met CAR T-celtherapie voor auto-immuunziekte

CMV – oh jee wat moet ik ermee?

1 mei 2025 | Niertransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV – oh jee wat moet ik ermee?

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

10 apr 2025

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Video-educatie CLL-richtlijn

1 apr 2025 | Leukemie

Lees meer over Video-educatie CLL-richtlijn

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog 2025 – ASH in Nederland

zondag 7 dec 2025 t/m woensdag 10 dec 2025 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog 2025 – ASH in Nederland

Frailty-schaal HCT-FS voorspelt uitkomsten allogene stamceltransplantatie

jun 2025 | Leukemie, MDS, Stamceltransplantatie

Lees meer over Frailty-schaal HCT-FS voorspelt uitkomsten allogene stamceltransplantatie

CM313 verhoogt trombocytenaantal bij therapieresistente ITP

jun 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over CM313 verhoogt trombocytenaantal bij therapieresistente ITP

Nieuw PROTAC-molecuul pakt venetoclax-resistente CLL aan

jun 2025 | Leukemie

Lees meer over Nieuw PROTAC-molecuul pakt venetoclax-resistente CLL aan

Nieuw antilichaam tegen mutatie in calreticuline bij ET

jun 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Nieuw antilichaam tegen mutatie in calreticuline bij ET

Combinatie talquetamab en teclistamab responsverhogend bij R/R MM met EMD

jun 2025 | MM

Lees meer over Combinatie talquetamab en teclistamab responsverhogend bij R/R MM met EMD

Eerste resultaten voor elranatamab-combinatietherapie bij NDMM

jun 2025 | MM

Lees meer over Eerste resultaten voor elranatamab-combinatietherapie bij NDMM

Nieuwe inzichten in kliniek en overleving van MPL-gemuteerde ET

jun 2025 | MPN

Lees meer over Nieuwe inzichten in kliniek en overleving van MPL-gemuteerde ET

Polatuzumab vedotin-combinatie verbetert overleving bij R/R DLBCL

jun 2025 | Lymfoom

Lees meer over Polatuzumab vedotin-combinatie verbetert overleving bij R/R DLBCL

Circulerende tumorcellen als onafhankelijke prognostische factor bij NDMM

jun 2025 | MM

Lees meer over Circulerende tumorcellen als onafhankelijke prognostische factor bij NDMM

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Hematologie

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

Podcast Hematology App

jul 2020

Lees meer over Podcast Hematology App

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

MedNet Hematologie 2025-02

mei 2025

Lees meer over MedNet Hematologie 2025-02

MedNet Hematologie 2025-01

feb 2025

Lees meer over MedNet Hematologie 2025-01

MedNet Hematologie 2024-06

dec 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-06

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01