Luspatercept ook effectief bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Delen via:
EHA 2021

Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben – net als patiënten die wel transfusie-afhankelijk zijn – baat bij een behandeling met luspatercept. Dit blijkt uit de BEYOND-studie, waarvan de resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Luspatercept is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Onderzoekers zochten in de fase 2-BEYOND-studie uit of het middel ook voor niet-transfusie-afhankelijke patiënten klinisch voordeel kan hebben. In totaal werden 145 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken gedurende ≥ 48 weken luspatercept 1 mg/kg (titratie tot 1,25 mg/kg) of naar placebo. Patiënten kregen in beide armen eveneens ondersteunende zorg.

Het primaire eindpunt was het bereiken van een gemiddelde Hb-toename van ≥ 1,0 g/dl ten opzichte van baseline over een continu interval van 12 weken zonder bloedtransfusies. Dit werd bereikt door 74 van de 96 (77,1%) patiënten in de luspatercept-groep vs. 0 patiënten in de placebogroep. Na 24 weken hadden 50 van de 96 (52,1%) patiënten in de luspatercept-groep een ​​gemiddelde Hb-stijging van ≥ 1,5 g/dl bereikt vergeleken met baseline vs. 0 patiënten in de placebogroep (p < 0,0001) en was 89,6% van de patiënten in de luspatercept-groep transfusievrij vs. 67,3% in de placebogroep (p = 0,0013).

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gemeld bij 27 (28,1%) en 12 (24,5%) patiënten in de luspatercept- vs. de placebogroep. Maligne events werden alleen waargenomen in de placebogroep, waarbij 2 (4,1%) patiënten werden getroffen (diffuus grootcellig B-cellymfoom, hepatocellulair carcinoom). In geen van de groepen werd trombo-embolie of tromboflebitis gezien.

Bron

  1. Taher AT, et al. The BEYOND study: results of a phase 2, double-blind, randomized placebo-controlled multicenter study of luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. EHA2021 Virtual, abstract S101.

 

Actie stichting Lymph&Co voor lymfklierkanker

aug 2021 | Lymfoom

Lees meer over Actie stichting Lymph&Co voor lymfklierkanker

Een behandeling op maat voor patiënten met bloedstollingsziekten

jul 2021

Lees meer over Een behandeling op maat voor patiënten met bloedstollingsziekten

Goedkeuring FDA belumosudil voor chronische GVHD

jul 2021 | Stamceltransplantatie

Lees meer over Goedkeuring FDA belumosudil voor chronische GVHD

Klinische kenmerken van mogamulizumab-geassocieerde uitslag tijdens behandeling van MF en SS

jul 2021 | Lymfoom

Lees meer over Klinische kenmerken van mogamulizumab-geassocieerde uitslag tijdens behandeling van MF en SS

Veelbelovende eerste resultaten GLOW-studie: ibrutinib plus venetoclax als eerstelijnsbehandeling bij CLL

jul 2021 | Leukemie

Lees meer over Veelbelovende eerste resultaten GLOW-studie: ibrutinib plus venetoclax als eerstelijnsbehandeling bij CLL

Highlights over myeloom: daratumumab-onderhoud, carfilzomib en BiTe

jul 2021 | MM

Lees meer over Highlights over myeloom: daratumumab-onderhoud, carfilzomib en BiTe

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

25 mei 2021 om 20:30 | Vasculaire geneeskunde

Lees meer over Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Benigne hematologie, Virale infecties

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 nov 2018 om 20:30

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Vaker kanker bij HF

Lees meer
Lees meer over Vaker kanker bij HF

Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Lees meer
Lees meer over Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Lees meer
Lees meer over Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Lees meer
Lees meer over Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Lees meer
Lees meer over Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

Lees meer
Lees meer over Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Lees meer
Lees meer over De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

Lees meer
Lees meer over Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

CASSIOPEIA deel 2: onderhoudsbehandeling met daratumumab bij NDMM

Lees meer
Lees meer over CASSIOPEIA deel 2: onderhoudsbehandeling met daratumumab bij NDMM

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML