Luspatercept ook effectief bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Delen via:
EHA 2021

Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben – net als patiënten die wel transfusie-afhankelijk zijn – baat bij een behandeling met luspatercept. Dit blijkt uit de BEYOND-studie, waarvan de resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Luspatercept is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Onderzoekers zochten in de fase 2-BEYOND-studie uit of het middel ook voor niet-transfusie-afhankelijke patiënten klinisch voordeel kan hebben. In totaal werden 145 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken gedurende ≥ 48 weken luspatercept 1 mg/kg (titratie tot 1,25 mg/kg) of naar placebo. Patiënten kregen in beide armen eveneens ondersteunende zorg.

Het primaire eindpunt was het bereiken van een gemiddelde Hb-toename van ≥ 1,0 g/dl ten opzichte van baseline over een continu interval van 12 weken zonder bloedtransfusies. Dit werd bereikt door 74 van de 96 (77,1%) patiënten in de luspatercept-groep vs. 0 patiënten in de placebogroep. Na 24 weken hadden 50 van de 96 (52,1%) patiënten in de luspatercept-groep een ​​gemiddelde Hb-stijging van ≥ 1,5 g/dl bereikt vergeleken met baseline vs. 0 patiënten in de placebogroep (p < 0,0001) en was 89,6% van de patiënten in de luspatercept-groep transfusievrij vs. 67,3% in de placebogroep (p = 0,0013).

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gemeld bij 27 (28,1%) en 12 (24,5%) patiënten in de luspatercept- vs. de placebogroep. Maligne events werden alleen waargenomen in de placebogroep, waarbij 2 (4,1%) patiënten werden getroffen (diffuus grootcellig B-cellymfoom, hepatocellulair carcinoom). In geen van de groepen werd trombo-embolie of tromboflebitis gezien.

Bron

  1. Taher AT, et al. The BEYOND study: results of a phase 2, double-blind, randomized placebo-controlled multicenter study of luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. EHA2021 Virtual, abstract S101.

 

Midostaurine versus cladribine bij gevorderde systemische mastocytose

mei 2022 | Leukemie

Lees meer over Midostaurine versus cladribine bij gevorderde systemische mastocytose

Mooie CLL-publicatie toont nut van landelijke samenwerking

mei 2022 | Leukemie

Lees meer over Mooie CLL-publicatie toont nut van landelijke samenwerking

Ingebouwde lichtschakelaar laat CAR T-cellen op commando imuunmodulatoren produceren

mei 2022 | Dermato-oncologie, Immuuntherapie

Lees meer over Ingebouwde lichtschakelaar laat CAR T-cellen op commando imuunmodulatoren produceren

Immuunstatus patiënt beïnvloedt effectiviteit CAR T-therapie

mei 2022 | Kinderen, Leukemie

Lees meer over Immuunstatus patiënt beïnvloedt effectiviteit CAR T-therapie

Sekseverschillen in ernstige bijwerkingen van immuuntherapie, targeted therapie of chemotherapie

mei 2022 | Immuuntherapie, Leukemie, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Sekseverschillen in ernstige bijwerkingen van immuuntherapie, targeted therapie of chemotherapie

Platform DARE-NL gaat meer cel- en gentherapie naar de kliniek brengen

mei 2022 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Platform DARE-NL gaat meer cel- en gentherapie naar de kliniek brengen

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

7 apr 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

23 mrt 2022 om 20:30 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

State of the (C)AR T Learning

28 mei 2021 | Lymfoom

Lees meer over State of the (C)AR T Learning

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

EHA in ORANJE 2022

vrijdag 10 jun 2022 van 18:00 tot 21:45 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over EHA in ORANJE 2022

Octreotide halveert aantal bloedtransfusies bij gastro-intestinale angiodysplasie

Lees meer
Lees meer over Octreotide halveert aantal bloedtransfusies bij gastro-intestinale angiodysplasie

Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Lees meer
Lees meer over Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Off-the-shelf celtherapie beloftevol bij Epstein-Barr-geassocieerde posttransplantatie ziekte

Lees meer
Lees meer over Off-the-shelf celtherapie beloftevol bij Epstein-Barr-geassocieerde posttransplantatie ziekte

CAR-T-celtherapie onderzocht bij volwassen patiënten met R/R ALL

Lees meer
Lees meer over CAR-T-celtherapie onderzocht bij volwassen patiënten met R/R ALL

Haplo-identieke donoren lijken goede optie voor allogene HSCT bij ph+ CML

Lees meer
Lees meer over Haplo-identieke donoren lijken goede optie voor allogene HSCT bij ph+ CML

Posttransplantatie cyclofosfamide kan cardiale toxiciteit opleveren

Lees meer
Lees meer over Posttransplantatie cyclofosfamide kan cardiale toxiciteit opleveren

Itolizumab geeft duurzame respons bij acute GVHD

Lees meer
Lees meer over Itolizumab geeft duurzame respons bij acute GVHD

Tweedelijns CAR-T-celtherapie effectief bij R/R LBCL

Lees meer
Lees meer over Tweedelijns CAR-T-celtherapie effectief bij R/R LBCL

Expansie CAR-T-cellen na 10 dagen lijkt prognostische factor voor respons bij lymfoom

Lees meer
Lees meer over Expansie CAR-T-cellen na 10 dagen lijkt prognostische factor voor respons bij lymfoom

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML