Luspatercept ook effectief bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Delen via:
EHA 2021

Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben – net als patiënten die wel transfusie-afhankelijk zijn – baat bij een behandeling met luspatercept. Dit blijkt uit de BEYOND-studie, waarvan de resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Luspatercept is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Onderzoekers zochten in de fase 2-BEYOND-studie uit of het middel ook voor niet-transfusie-afhankelijke patiënten klinisch voordeel kan hebben. In totaal werden 145 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken gedurende ≥ 48 weken luspatercept 1 mg/kg (titratie tot 1,25 mg/kg) of naar placebo. Patiënten kregen in beide armen eveneens ondersteunende zorg.

Het primaire eindpunt was het bereiken van een gemiddelde Hb-toename van ≥ 1,0 g/dl ten opzichte van baseline over een continu interval van 12 weken zonder bloedtransfusies. Dit werd bereikt door 74 van de 96 (77,1%) patiënten in de luspatercept-groep vs. 0 patiënten in de placebogroep. Na 24 weken hadden 50 van de 96 (52,1%) patiënten in de luspatercept-groep een ​​gemiddelde Hb-stijging van ≥ 1,5 g/dl bereikt vergeleken met baseline vs. 0 patiënten in de placebogroep (p < 0,0001) en was 89,6% van de patiënten in de luspatercept-groep transfusievrij vs. 67,3% in de placebogroep (p = 0,0013).

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gemeld bij 27 (28,1%) en 12 (24,5%) patiënten in de luspatercept- vs. de placebogroep. Maligne events werden alleen waargenomen in de placebogroep, waarbij 2 (4,1%) patiënten werden getroffen (diffuus grootcellig B-cellymfoom, hepatocellulair carcinoom). In geen van de groepen werd trombo-embolie of tromboflebitis gezien.

Bron

  1. Taher AT, et al. The BEYOND study: results of a phase 2, double-blind, randomized placebo-controlled multicenter study of luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. EHA2021 Virtual, abstract S101.

 

CD19-gerichte CAR T-celtherapie voor CZS-recidief bij acute lymfatische leukemie

nov 2021 | Leukemie

Lees meer over CD19-gerichte CAR T-celtherapie voor CZS-recidief bij acute lymfatische leukemie

Cerebrale veneuze sinustrombose bijwerking AstraZeneca-vaccin

nov 2021 | Benigne hematologie, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Cerebrale veneuze sinustrombose bijwerking AstraZeneca-vaccin

Rode Hoed Symposium 'De medisch specialist in andere tijden!'

nov 2021

Lees meer over Rode Hoed Symposium 'De medisch specialist in andere tijden!'

Veel open vragen over Long covid en de beste ondersteuning van de patiënt

nov 2021

Lees meer over Veel open vragen over Long covid en de beste ondersteuning van de patiënt

Real-world studies bij patiënten met multipel myeloom

nov 2021 | MM

Lees meer over Real-world studies bij patiënten met multipel myeloom

Venetoclax voor behandeling AML in basispakket

nov 2021 | Leukemie

Lees meer over Venetoclax voor behandeling AML in basispakket

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

State of the (C)AR T Learning

28 mei 2021 | Lymfoom

Lees meer over State of the (C)AR T Learning

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Benigne hematologie, Virale infecties

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

ASH in ORANJE 2021

maandag 13 dec 2021 van 18:00 tot 22:00 | Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over ASH in ORANJE 2021

Wereldwijd cardio-oncologieregister biedt basis voor internationale samenwerking

Lees meer
Lees meer over Wereldwijd cardio-oncologieregister biedt basis voor internationale samenwerking

Vaker kanker bij HF

Lees meer
Lees meer over Vaker kanker bij HF

Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Lees meer
Lees meer over Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Lees meer
Lees meer over Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Lees meer
Lees meer over Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Lees meer
Lees meer over Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

Lees meer
Lees meer over Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Lees meer
Lees meer over De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

Lees meer
Lees meer over Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

Oproep voor oncologen: wat zijn uw wensen omtrent nascholen 2022?

Zou u volgend jaar geïnteresseerd zijn in een ESMO-meeting in eigen land? Wat zijn uw wensen omtrent nascholen in het algemeen? Kunt u ons helpen door bijgaande korte vragenlijst in te vullen? Het kost u maximaal 2 minuten van uw tijd.

Alvast hartelijk dank!

Vul de vragenlijst in >