Luspatercept ook effectief bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Delen via:
EHA 2021

Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben – net als patiënten die wel transfusie-afhankelijk zijn – baat bij een behandeling met luspatercept. Dit blijkt uit de BEYOND-studie, waarvan de resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Luspatercept is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Onderzoekers zochten in de fase 2-BEYOND-studie uit of het middel ook voor niet-transfusie-afhankelijke patiënten klinisch voordeel kan hebben. In totaal werden 145 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken gedurende ≥ 48 weken luspatercept 1 mg/kg (titratie tot 1,25 mg/kg) of naar placebo. Patiënten kregen in beide armen eveneens ondersteunende zorg.

Het primaire eindpunt was het bereiken van een gemiddelde Hb-toename van ≥ 1,0 g/dl ten opzichte van baseline over een continu interval van 12 weken zonder bloedtransfusies. Dit werd bereikt door 74 van de 96 (77,1%) patiënten in de luspatercept-groep vs. 0 patiënten in de placebogroep. Na 24 weken hadden 50 van de 96 (52,1%) patiënten in de luspatercept-groep een ​​gemiddelde Hb-stijging van ≥ 1,5 g/dl bereikt vergeleken met baseline vs. 0 patiënten in de placebogroep (p < 0,0001) en was 89,6% van de patiënten in de luspatercept-groep transfusievrij vs. 67,3% in de placebogroep (p = 0,0013).

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gemeld bij 27 (28,1%) en 12 (24,5%) patiënten in de luspatercept- vs. de placebogroep. Maligne events werden alleen waargenomen in de placebogroep, waarbij 2 (4,1%) patiënten werden getroffen (diffuus grootcellig B-cellymfoom, hepatocellulair carcinoom). In geen van de groepen werd trombo-embolie of tromboflebitis gezien.

Bron

  1. Taher AT, et al. The BEYOND study: results of a phase 2, double-blind, randomized placebo-controlled multicenter study of luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. EHA2021 Virtual, abstract S101.

 

Profylactisch tranexaminezuur bij patiënten met een hematologische maligniteit

jan 2023 | Benigne hematologie, Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Profylactisch tranexaminezuur bij patiënten met een hematologische maligniteit

“Het gunstige bijwerkingenprofiel maakt iberdomide een interessante combinatiepartner”

jan 2023 | MM

Lees meer over “Het gunstige bijwerkingenprofiel maakt iberdomide een interessante combinatiepartner”

MRD- en LSC-doelgerichte therapieën bij acute myeloïde leukemie weer stap(pen) dichterbij

jan 2023 | Leukemie

Lees meer over MRD- en LSC-doelgerichte therapieën bij acute myeloïde leukemie weer stap(pen) dichterbij

KWF-subsidie voor betere therapie cutaan T-cellymfoom

jan 2023 | Dermato-oncologie, Lymfoom

Lees meer over KWF-subsidie voor betere therapie cutaan T-cellymfoom

Veiligheid en effectiviteit van jaktinib bij JAK-remmernaïeve patiënten met myelofibrose

jan 2023 | MPN

Lees meer over Veiligheid en effectiviteit van jaktinib bij JAK-remmernaïeve patiënten met myelofibrose

Vruchtbaarheid bij vrouwen na chemotherapie voor hodgkinlymfoom

jan 2023 | Lymfoom

Lees meer over Vruchtbaarheid bij vrouwen na chemotherapie voor hodgkinlymfoom

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Patiëntenselectie CAR T-celtherapie met AI

Lees meer
Lees meer over Patiëntenselectie CAR T-celtherapie met AI

Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij R/R CLL/SLL

Lees meer
Lees meer over Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij R/R CLL/SLL

Pirtobrutinib werkzaam en goed verdragen bij Richter-transformatie

Lees meer
Lees meer over Pirtobrutinib werkzaam en goed verdragen bij Richter-transformatie

LMWH bij erfelijke trombofilie helpt geen miskramen voorkomen

Lees meer
Lees meer over LMWH bij erfelijke trombofilie helpt geen miskramen voorkomen

Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Lees meer
Lees meer over Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Intensieve conditionering voor alloHCT bij r/r AML overbodig

Lees meer
Lees meer over Intensieve conditionering voor alloHCT bij r/r AML overbodig

Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Lees meer
Lees meer over Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Flesvoeding verhoogt het risico op ijzertekort bij zeer premature baby’s

Lees meer
Lees meer over Flesvoeding verhoogt het risico op ijzertekort bij zeer premature baby’s

Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

Lees meer
Lees meer over Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03

MedNet Hematologie special CAR T 2022

mei 2022

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T 2022

MedNet Hematologie 2022-02

apr 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-02

MedNet Hematologie 2022-01

feb 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-01