Mim8-profylaxe eenmaal per week en eenmaal per maand bleken in de Italiaanse FRONTIER2-studie zowel superieur aan profylaxe met stollingsfactorconcentraat als aan ‘on demand’-behandeling van de bloedingen. Het bispecifieke antilichaam verminderde het jaarlijks aantal bloedingen bij patiënten met hemofilie A aanzienlijk.
Mim8 (denecimig) is een factor VIIIa-mimetisch bispecifiek antilichaam dat is ontwikkeld als subcutane profylaxe bij hemofilie A. In de FRONTIER2-studie, waarvan de resultaten in een late breaking abstract werden gepresenteerd, zijn werkzaamheid en veiligheid van Mim8 bij mannen en vrouwen met hemofilie A onderzocht. In totaal werden 254 patiënten gerandomiseerd.
Bij patiënten die eerder ‘on-demand’ werden behandeld, was het geschatte gemiddelde jaarlijks aantal bloedingen (ABR) waarvoor behandeling nodig was in de groep die wekelijks (QW) Mim8-profylaxe ontving 0,45 en in de groep die maandelijks (QM) Mim8-profylaxe kreeg 0,20, versus 15,75 in de groep patiënten bij wie de ‘on-demand’-behandeling werd voortgezet.
Mim8-profylaxe bleek superieur aan een ‘on demand’-behandeling, met een vermindering van ABR van 97,1% (QW) en 98,7% (QM).
Bij patiënten die voor de studie profylaxe met stollingsfactorconcentraat (CFC) kregen, was de geschatte gemiddelde ABR 2,51 bij wekelijkse (QW) Mim8-profylaxe en 1,78 bij maandelijkse (QM) Mim8-profylaxe. Ter vergelijking, tijdens de inloopperiode met CFC-profylaxe was de geschatte gemiddelde ABR respectievelijk 4,83 en 3,10. Mim8-profylaxe was hiermee superieur aan CFC-profylaxe met een ABR-vermindering van 48,0% (QW) en 42,6% (QM).
Van de met Mim8 behandelde patiënten had 65,3 tot 95,0% geen bloedingen. Reacties op de injectieplaats kwamen voor bij 5,0 tot 12,2% van de patiënten. Er werden geen veiligheidsproblemen geconstateerd en er werd geen klinisch bewijs gevonden voor neutraliserende anti-Mim8-antilichamen.
Bron:
Mancuso ME, Matsushita T, Lentz SR, et al. Efficacy and safety of Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with hemophilia A with or without inhibitors: Phase 3, open-label, randomized, controlled FRONTIER2 study. ISTH 2024 Congress, abstract LB 01.5.