Nieuwe droogpoederformulering krijgt de voorkeur bij PAH

Na een twee maanden durende behandeling met een droogpoederformulering van treprostinil (studienaam LIQ861) waren bij de meeste patiënten de NYHA-klasse, 6-minuten loopafstand (6MWD), scores voor kwaliteit van leven en risicobeoordeling gestabiliseerd of verbeterd. De meeste patiënten gaven de voorkeur aan het LIQ861-toedieningssysteem, zo is gevonden in een verkennende effectiviteitsanalyse na twee maanden van de INSPIRE-studie.

INSPIRE is een open-label fase III-studie van twee patiëntencohorten met PAH WHO-klasse I: cohort met stabiele PAH die reeds eerder een add-on behandeling van maximaal twee niet-prostacycline PAH-therapieën had gekregen (add-on-groep) en een cohort dat na de niet-prostacycline PAH-therapie was geswitcht naar treprostinil (switchgroep).

Switch of add-on

Van de 121 ingeschreven patiënten (81,8% vrouw) had op baseline 66,1% NYHA-klasse II en 33,9% NYHA-klasse III. In maand 2 was bij een meerderheid van de patiënten (75,9%) de NYHA-status behouden gebleven, terwijl deze bij 20,5% was verbeterd. De resultaten waren vergelijkbaar in de switch- en add-on-groepen.
De 6MWD nam met gemiddeld 7,9 m toe; in de switchgroep was deze toename 20,1 m en in de add-on-groep 4 m.
Daarnaast trad een klinisch-relevante verbetering op van de kwaliteit van leven, gedefinieerd als een afname van > 5 punten in de totaalscore van de Minnesota Living with Heart Failure (MLWHF)-vragenlijst (gemiddelde afname van 10,2). Dat gold zowel voor de emotionele (afname van 2,7) als voor de lichamelijke dimensies (afname van 4,1).

Risicobeoordeling en voorkeur

Bij een ESC/ERS-risicobeoordeling voldeed een groter percentage van de patiënten aan twee of drie PAH-criteria voor een laag risico in maand 2 (65,1%) ten opzichte van baseline (50,8%). Deze verschuiving was meer uitgesproken in de add-on-groep (van 41,6 naar 67,3%) dan in de switchgroep (van 61,8 naar 62,5%). Er werd geen klinisch-relevante verandering waargenomen in NT-proBNP-spiegel.
In de switchgroep gaf 85,5% in week 2 de voorkeur aan het LIQ861-toedieningssysteem, een RS00 Model 8 droogpoederinhalator, boven het treprostinil-inhalatiesysteem.

Bron:
Hill NS, Feldman JP, Sahay S, et al. Inspire: a phase 3 open-label, multicenter study to evaluate the safety and tolerability of LIQ861 in pulmonary arterial hypertension (PAH) (investigation of the safety and pharmacology of dry powder inhalation of treprostinil NCT03399604) – exploratory efficacy endpoints analysis at month 2. ATS 2020 E-Congress, abstract P294.