Resultaten uit een 12 weken durende fase II-studie met ninerafaxstat bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie wijzen erop dat dit middel klachtenverlichting kan bieden en de functionele capaciteit kan verbeteren. Het middel werd door patiënten goed verdragen. De resultaten werden gelijktijdig aan het congres gepubliceerd in The Journal of the American College of Cardiology.2
Voor patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie zijn vooralsnog geen behandelopties beschikbaar. Ninerafaxstat richt zich op een efficiëntere werking van het hart door te proberen vetzuren als brandstof gedeeltelijk te vervangen door glucose.
In de IMPROVE-HCM-studie zijn de effectiviteit en veiligheid van ninerafaxstat ten opzichte van placebo onderzocht bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie en inspanningsbeperking. In dit onderzoek waren 67 patiënten geïncludeerd die in verschillende centra behandeld werden voor niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie. Zij werden gerandomiseerd naar ninerafaxstat 200 mg (n = 34) of placebo (n = 33) gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt van de studie was veiligheid en verdraagbaarheid van ninerafaxstat. Tevens werden secundaire effectiviteitsuitkomstmaten voor functionele capaciteit en gezondheidsstatus beoordeeld.
De uitkomsten lieten zien dat er geen significant verschil was in het aantal bijwerkingen tussen beide studiegroepen. 71% van de patiënten in de ninerafaxstatgroep had 1 of meer bijwerkingen tijdens de behandeling versus 61% van de patiënten in de placebogroep. Het merendeel van deze bijwerkingen was licht of matig-ernstig van aard. Hierop concludeerde men dat ninerafaxstat niet geassocieerd was met een verhoogd risico op bijwerkingen. Er traden ook geen bijwerkingen op die gerelateerd waren aan een lage ejectiefractie, noch was er sprake van schadelijke effecten op de bloeddruk of hartslag. Ninerafaxstat was in de intention-to-treat (ITT)-populatie geassocieerd met klinisch-significante verbeteringen in inspanningscapaciteit ten opzichte van placebo.
Bronnen:
- Mahmod M, Abd Samat A, Choudhury L, et al. Efficacy and safety of ninerafaxstat, a novel cardiac mitotrope, in patients with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy: results Of IMPROVE-HCM. ACC Congress 2024, abstract 411-10.
- Maron MS, Mahmod M, Abd Samat AH, et al. Safety and efficacy of metabolic modulation with ninerafaxstat in patients with nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. Apr 08, 2024. Epublished doi.10.1016/j.jacc.2024.03.387.