Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Delen via:

Drie volwassen patiënten met sikkelcelziekte (SCD) maken het goed na een infusie van hun eigen stamcellen die genetisch zijn gemanipuleerd om een gezonde vorm van hemoglobine te produceren. Een nieuwe, veelbelovende aanpak van SCD, aldus de onderzoekers.

Kort na de geboorte stoppen baby’s geleidelijk met de productie van foetaal hemoglobine. Het wordt vervangen door volwassen hemoglobine, waardoor de rode bloedcellen van patiënten met SCD vatbaar worden voor sikkelvorming. Preklinisch onderzoek heeft aangetoond dat het onderdrukken van de werking van het eiwit BCL11A de productie van foetaal hemoglobine kan reactiveren.

In de studie werden van drie volwassen patiënten autologe CD34+-cellen verzameld en vervolgens ex vivo getransduceerd met de BCH-BB694 shmiR lentivirale vector. Daarna werden de gen-gemodificeerde cellen – na conditionering met busulfan – toegediend.

18, 10 en 9 maanden na de infusie produceerden de 3 patiënten aanzienlijk verhoogde hoeveelheden van de gezonde vorm van hemoglobine, die volgens de onderzoekers voldoende zouden moeten zijn om sikkelvorming van rode bloedcellen te voorkomen. De deelnemers vertoonden tot op heden geen andere therapiegerelateerde bijwerkingen dan bij een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie te verwachten is.

Bronnen:
Esrick EB, et al. Validation of BCL11A as therapeutic target in sickle cell disease: results from the adult cohort of a pilot/feasibility gene therapy trial inducing sustained expression of fetal hemoglobin using post-transcriptional gene silencing. ASH Annual Meeting and Exposition 2019, abstract LBA-5.

Nieuwe chronische ontstekingsziekte ontdekt

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Nieuwe chronische ontstekingsziekte ontdekt

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

De wereldwijde behoefte en beschikbaarheid van bloedproducten: kloof tussen behoefte en aanbod is groot

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over De wereldwijde behoefte en beschikbaarheid van bloedproducten: kloof tussen behoefte en aanbod is groot

Bendamustine verbetert eventvrije overleving bij ouderen met indolent B-cellymfoom

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Bendamustine verbetert eventvrije overleving bij ouderen met indolent B-cellymfoom

Mechanismen achter cytokine-geïnduceerde HSPC-mobilisatie

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Mechanismen achter cytokine-geïnduceerde HSPC-mobilisatie

Metabool syndroom verhoogt risico recidief VTE

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Metabool syndroom verhoogt risico recidief VTE

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 Nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Lees meer
Lees meer over Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Lees meer
Lees meer over Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Lees meer
Lees meer over Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Lees meer
Lees meer over Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Lees meer
Lees meer over Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Lees meer
Lees meer over Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Lees meer
Lees meer over Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Lees meer
Lees meer over Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Eltrombopag voor ITP-patiënten die chirurgie moeten ondergaan

Lees meer
Lees meer over Eltrombopag voor ITP-patiënten die chirurgie moeten ondergaan
Er zijn geen podcasts gevonden.