Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Delen via:

Drie volwassen patiënten met sikkelcelziekte (SCD) maken het goed na een infusie van hun eigen stamcellen die genetisch zijn gemanipuleerd om een gezonde vorm van hemoglobine te produceren. Een nieuwe, veelbelovende aanpak van SCD, aldus de onderzoekers.

Kort na de geboorte stoppen baby’s geleidelijk met de productie van foetaal hemoglobine. Het wordt vervangen door volwassen hemoglobine, waardoor de rode bloedcellen van patiënten met SCD vatbaar worden voor sikkelvorming. Preklinisch onderzoek heeft aangetoond dat het onderdrukken van de werking van het eiwit BCL11A de productie van foetaal hemoglobine kan reactiveren.

In de studie werden van drie volwassen patiënten autologe CD34+-cellen verzameld en vervolgens ex vivo getransduceerd met de BCH-BB694 shmiR lentivirale vector. Daarna werden de gen-gemodificeerde cellen – na conditionering met busulfan – toegediend.

18, 10 en 9 maanden na de infusie produceerden de 3 patiënten aanzienlijk verhoogde hoeveelheden van de gezonde vorm van hemoglobine, die volgens de onderzoekers voldoende zouden moeten zijn om sikkelvorming van rode bloedcellen te voorkomen. De deelnemers vertoonden tot op heden geen andere therapiegerelateerde bijwerkingen dan bij een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie te verwachten is.

Bronnen:
Esrick EB, et al. Validation of BCL11A as therapeutic target in sickle cell disease: results from the adult cohort of a pilot/feasibility gene therapy trial inducing sustained expression of fetal hemoglobin using post-transcriptional gene silencing. ASH Annual Meeting and Exposition 2019, abstract LBA-5.

Innovaties sneller naar de klinische praktijk brengen

feb 2021 |

Lees meer over Innovaties sneller naar de klinische praktijk brengen

Behandeling met allogene anti-CD19 CAR T-cellen lijkt haalbaar bij B-cel ALL

feb 2021 |

Lees meer over Behandeling met allogene anti-CD19 CAR T-cellen lijkt haalbaar bij B-cel ALL

Laaggedoseerde edoxaban effectief bij hoogbejaarde NVAF-patiënten

feb 2021 |

Lees meer over Laaggedoseerde edoxaban effectief bij hoogbejaarde NVAF-patiënten

Incidentie van osteonecrose van de kaak bij behandeling met zoledroninezuur voor botmetastasen

feb 2021 |

Lees meer over Incidentie van osteonecrose van de kaak bij behandeling met zoledroninezuur voor botmetastasen

Hematon-Lokhorst Award voor onderzoek naar multipel myeloom en Waldenström

feb 2021 |

Lees meer over Hematon-Lokhorst Award voor onderzoek naar multipel myeloom en Waldenström

Dipeptidylpeptidase 4-remming ter preventie van acute graft-versus-hostziekte

feb 2021 |

Lees meer over Dipeptidylpeptidase 4-remming ter preventie van acute graft-versus-hostziekte

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021 | Hematologie

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Coronavirus (COVID-19)

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020 | Hematologie

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30 | Hematologie

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00 | Hematologie

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Sutimlimab ook op lange termijn effectief en veilig bij chronische ITP

Lees meer
Lees meer over Sutimlimab ook op lange termijn effectief en veilig bij chronische ITP

Eerste resultaten iberdomide plus dexamethason en daratumumab of bortezomib bij RRMM

Lees meer
Lees meer over Eerste resultaten iberdomide plus dexamethason en daratumumab of bortezomib bij RRMM

Fase III-resultaten gentherapie bij hemofilie B

Lees meer
Lees meer over Fase III-resultaten gentherapie bij hemofilie B

Asciminib veilig en effectief bij moeilijk te behandelen CML

Lees meer
Lees meer over Asciminib veilig en effectief bij moeilijk te behandelen CML

Oorsprong van bloedkanker al decennia vóór diagnose traceerbaar

Lees meer
Lees meer over Oorsprong van bloedkanker al decennia vóór diagnose traceerbaar

Venetoclax plus decitabine: slechtere uitkomsten bij AML met TP53-mutaties

Lees meer
Lees meer over Venetoclax plus decitabine: slechtere uitkomsten bij AML met TP53-mutaties

Stamceltransplantatie ook geschikt voor ouderen met hoogrisico-MDS

Lees meer
Lees meer over Stamceltransplantatie ook geschikt voor ouderen met hoogrisico-MDS

Tranexaminezuur als profylaxe om bloedingen bij hematologische maligniteiten te voorkomen

Lees meer
Lees meer over Tranexaminezuur als profylaxe om bloedingen bij hematologische maligniteiten te voorkomen

Sikkelcelziekte belangrijke risicofactor voor ernstig beloop COVID-19

Lees meer
Lees meer over Sikkelcelziekte belangrijke risicofactor voor ernstig beloop COVID-19

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020 |

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020 |

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 |

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020 |

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 |

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML