Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Delen via:

Drie volwassen patiënten met sikkelcelziekte (SCD) maken het goed na een infusie van hun eigen stamcellen die genetisch zijn gemanipuleerd om een gezonde vorm van hemoglobine te produceren. Een nieuwe, veelbelovende aanpak van SCD, aldus de onderzoekers.

Kort na de geboorte stoppen baby’s geleidelijk met de productie van foetaal hemoglobine. Het wordt vervangen door volwassen hemoglobine, waardoor de rode bloedcellen van patiënten met SCD vatbaar worden voor sikkelvorming. Preklinisch onderzoek heeft aangetoond dat het onderdrukken van de werking van het eiwit BCL11A de productie van foetaal hemoglobine kan reactiveren.

In de studie werden van drie volwassen patiënten autologe CD34+-cellen verzameld en vervolgens ex vivo getransduceerd met de BCH-BB694 shmiR lentivirale vector. Daarna werden de gen-gemodificeerde cellen – na conditionering met busulfan – toegediend.

18, 10 en 9 maanden na de infusie produceerden de 3 patiënten aanzienlijk verhoogde hoeveelheden van de gezonde vorm van hemoglobine, die volgens de onderzoekers voldoende zouden moeten zijn om sikkelvorming van rode bloedcellen te voorkomen. De deelnemers vertoonden tot op heden geen andere therapiegerelateerde bijwerkingen dan bij een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie te verwachten is.

Bronnen:
Esrick EB, et al. Validation of BCL11A as therapeutic target in sickle cell disease: results from the adult cohort of a pilot/feasibility gene therapy trial inducing sustained expression of fetal hemoglobin using post-transcriptional gene silencing. ASH Annual Meeting and Exposition 2019, abstract LBA-5.

Positief advies uitbreiding indicatie brentuximab vedotine

apr 2020 | Hematologie

Lees meer over Positief advies uitbreiding indicatie brentuximab vedotine

Gentherapie voor hemofilie: successen en onzekerheden

mrt 2020 | Hematologie

Lees meer over Gentherapie voor hemofilie: successen en onzekerheden

Subcutaan daratumumab bij RRMM non-inferieur aan intraveneuze toediening

mrt 2020 | Hematologie

Lees meer over Subcutaan daratumumab bij RRMM non-inferieur aan intraveneuze toediening

Luspatercept bij patiënten met laag of intermediair risico myelodysplastisch syndroom

mrt 2020 | Hematologie

Lees meer over Luspatercept bij patiënten met laag of intermediair risico myelodysplastisch syndroom

Update ESMO-richtlijn AML

mrt 2020 | Hematologie

Lees meer over Update ESMO-richtlijn AML

Veiligheid en effectiviteit van pembrolizumab bij kinderen

mrt 2020 | Hematologie

Lees meer over Veiligheid en effectiviteit van pembrolizumab bij kinderen

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 Nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen e-learnings gevonden.

EHA in Oranje

vrijdag 12 jun 2020 van 18:00 tot 22:00 | Hematologie

Lees meer over EHA in Oranje

Rivaroxaban of enoxaparine bij niet-majeure orthopedische operaties

Lees meer
Lees meer over Rivaroxaban of enoxaparine bij niet-majeure orthopedische operaties

Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Lees meer
Lees meer over Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Lees meer
Lees meer over Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Lees meer
Lees meer over Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Lees meer
Lees meer over Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Lees meer
Lees meer over Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Lees meer
Lees meer over Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Lees meer
Lees meer over Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Lees meer
Lees meer over Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML