Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Delen via:

Drie volwassen patiënten met sikkelcelziekte (SCD) maken het goed na een infusie van hun eigen stamcellen die genetisch zijn gemanipuleerd om een gezonde vorm van hemoglobine te produceren. Een nieuwe, veelbelovende aanpak van SCD, aldus de onderzoekers.

Kort na de geboorte stoppen baby’s geleidelijk met de productie van foetaal hemoglobine. Het wordt vervangen door volwassen hemoglobine, waardoor de rode bloedcellen van patiënten met SCD vatbaar worden voor sikkelvorming. Preklinisch onderzoek heeft aangetoond dat het onderdrukken van de werking van het eiwit BCL11A de productie van foetaal hemoglobine kan reactiveren.

In de studie werden van drie volwassen patiënten autologe CD34+-cellen verzameld en vervolgens ex vivo getransduceerd met de BCH-BB694 shmiR lentivirale vector. Daarna werden de gen-gemodificeerde cellen – na conditionering met busulfan – toegediend.

18, 10 en 9 maanden na de infusie produceerden de 3 patiënten aanzienlijk verhoogde hoeveelheden van de gezonde vorm van hemoglobine, die volgens de onderzoekers voldoende zouden moeten zijn om sikkelvorming van rode bloedcellen te voorkomen. De deelnemers vertoonden tot op heden geen andere therapiegerelateerde bijwerkingen dan bij een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie te verwachten is.

Bronnen:
Esrick EB, et al. Validation of BCL11A as therapeutic target in sickle cell disease: results from the adult cohort of a pilot/feasibility gene therapy trial inducing sustained expression of fetal hemoglobin using post-transcriptional gene silencing. ASH Annual Meeting and Exposition 2019, abstract LBA-5.

‘Op deze plek kan ik veel betekenen voor het vak Interne Geneeskunde’

jun 2021 |

Lees meer over ‘Op deze plek kan ik veel betekenen voor het vak Interne Geneeskunde’

Ernstig zieke coronapatiënt herstelt sneller met imatinib

jun 2021 |

Lees meer over Ernstig zieke coronapatiënt herstelt sneller met imatinib

Copanlisib plus rituximab versus placebo plus rituximab bij gerecidiveerd indolent NHL

jun 2021 |

Lees meer over Copanlisib plus rituximab versus placebo plus rituximab bij gerecidiveerd indolent NHL

Uitkomsten van patiënten met hemofilie in Nederland tussen 1972 en 2019

jun 2021 |

Lees meer over Uitkomsten van patiënten met hemofilie in Nederland tussen 1972 en 2019

Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

jun 2021 |

Lees meer over Sutimlimab effectief bij koudeagglutinatieziekte

Blinatumomab verlengt overleving bij kinderen met hoog risico recidief B-ALL

jun 2021 |

Lees meer over Blinatumomab verlengt overleving bij kinderen met hoog risico recidief B-ALL

Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

25 mei 2021 om 20:30 | Cardiologie

Lees meer over Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021 | Farmacie

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Coronavirus (COVID-19)

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020 | Hematologie

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30 | Hematologie

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00 | Hematologie

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

De ziekte van Gaucher

Hematologie

Lees meer over De ziekte van Gaucher
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Lees meer
Lees meer over Aanhoudende klachten bij overlevers van indolent non-hodgkinlymfoom

Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Lees meer
Lees meer over Duurzame respons pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Lees meer
Lees meer over Relatieve overleving van AML-overlevenden in Nederland

Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Lees meer
Lees meer over Finale analyse EURO-SKI-studie bevestigt veilig stoppen met TKI’s

Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

Lees meer
Lees meer over Het Pfizer/BioNTech-vaccin tegen SARS-CoV-2 bij patiënten met immuunsuppressie

De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Lees meer
Lees meer over De impact van ASCT en etoposide op de overleving van patiënten met T-NHL

Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

Lees meer
Lees meer over Eerste resultaten Franse CAR T-celregistratie

CASSIOPEIA deel 2: onderhoudsbehandeling met daratumumab bij NDMM

Lees meer
Lees meer over CASSIOPEIA deel 2: onderhoudsbehandeling met daratumumab bij NDMM

Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij patiënten met R/R CLL/SLL

Lees meer
Lees meer over Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij patiënten met R/R CLL/SLL

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 |

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020 |

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020 |

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 |

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020 |

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 |

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML