Miller TM, Cudkowicz ME, Shaw PJ, et al. Safety, PK, PD, and exploratory efficacy in single and multiple dose study of a SOD1 antisense oligonucleotide (BIIB067) administered to participants with ALS. AAN 2019, emerging science 007.
CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie
jan 2026