Cyclofosfamide na een stamceltransplantatie vermindert de kans op een ernstige acute en chronische graft-versus-hostziekte (GVHD), zonder de terugval te beïnvloeden. Dr. Annoek Broers (Erasmus MC) presenteerde de resultaten van de HOVON96-studie in de algemene sessie van het ASH-congres.
Er zijn verschillende strategieën om GVHD na T-cel-allogene stamceltransplantatie (HSCT) te voorkomen, waaronder conventionele immunosuppressie (CIS) bestaande uit post-transplantatietoediening van cyclosporine A (CyA) en mycofenolzuur (MA), of post-transplantatie-cyclofosfamide (PT-Cy). Uit studies bij haplo- en HLA-gematchte donortransplantatie blijkt dat PT-Cy goed wordt verdragen en dat de percentages ernstige GVHD en aan transplantatie gerelateerde mortaliteit (TRM) laag zijn. Bewijs uit gerandomiseerde klinische studies is echter schaars.
In de fase 3-studie van HOVON werden in totaal 160 patiënten 1:2 gerandomiseerd naar CIS of PT-Cy, van wie uiteindelijk 94% (resp. 52 en 99 patiënten) een transplantatie onderging. Na zes maanden was de cumulatieve incidentie (CI) van graad II-IV acute GVHD 48% na CIS en 32% na PT-Cy (SHR 0,52; 95%-BI 0,31–0,87; p = 0,014). Voor graad III-IV was dat 12% versus 6%.
De 2-jaars-CI van chronische uitgebreide GVHD was 50% na CIS en 19% na PT-Cy (SHR 0,38; 95%-BI 0,21–0,67; p = 0,001). De geschatte 3-jaars-PFS was 60% (95%-BI 44–73) versus 58% (95%-BI 46–67). De 3-jaars-CI van progressie/terugval was 26% in de CIS-arm versus 32% in de PT-Cy-arm. De geschatte 3-jaars-OS was 69% (95%-BI 53–80) en 63% (95%-BI 52–73). De geschatte 1-jaars GVHD-vrije/relapsvrije-survival (GRFS) was respectievelijk 22% (95%-BI 12–34) en 45% (95%-BI 35–55).
De Jong CN, Meijer E, Bakunina K, et al. Post-transplantation cyclophosphamide after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: results of the prospective randomized HOVON-96 trial in recipients of matched related and unrelated donors. ASH Annual Meeting and Exposition 2019, abstract 1.