Trofinetide effectief bij syndroom van Rett

Delen via:
AAN 2022

Er is mogelijk een allereerste geregistreerde behandeling op komst voor het syndroom van Rett, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die vrijwel alleen bij meisjes ontstaat. Trofinetide is in een placebogecontroleerde studie effectief gebleken bij het syndroom van Rett. Het veiligheidsprofiel was acceptabel.

Dr. Jeffrey Neul uit Nashville in de Verenigde Staten presenteerde de resultaten van de zogeheten LAVENDER-studie van trofinetide. Dit was een fase III-studie waaraan 184 vrouwelijke patiënten met het syndroom van Rett deelnamen. Ze waren tussen de 5 en 20 jaar oud. De ernst van de symptomen liep erg uiteen, met een score van tussen de 10 en 36 op de Rett Clinical Severity Scale. De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar tweemaal daags orale trofinetide of placebo gedurende 12 weken. Het gecombineerde primaire eindpunt voor effectiviteit was de score op de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), beoordeeld door ouders/verzorgers en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal, beoordeeld door artsen. Het voornaamste secundaire eindpunt was de gecombineerde score op de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist (CSBS-DP-IT) Social, die het vermogen tot communiceren tot uitdrukking brengt.

Na 12 weken was trofinetide geassocieerd met een statistisch significante verbetering van de belangrijkste eindpunten. In respectievelijk de experimentele en placebogroep was de gemiddelde verandering (kleinste-kwadratenmethode):

  • In de RSBQ -4,9 en -1,9 (tweezijdige p-waarde 0,0175; Cohen’s d effectgrootte 0,37). NB: Dit verschil was zichtbaar in alle subdomeinen van de RSBQ.
  • In de CGI-I-score: 3,5 en 3,8 (tweezijdige p-waarde 0,0030; Cohen’s d effectgrootte 0,47).
  • In de CSBS-DP-IT Social composite score: -0,1 en -1,1 (tweezijdige p-waarde: 0,0064; Cohen’s d effectgrootte 0,43).

Dr. Neul noemde de veiligheid van trofinetide acceptabel. De meest voorkomende bijwerking in beide groepen was diarree: in de trofinetide-groep 81% en in de placebogroep 19%. Ernstige bijwerkingen werden in beide groepen gemeld bij 3% van de deelnemers.

Bron

Neul, JL. Efficacy and safety of trofinetide for the treatment of Rett syndrome: results from the pivotal phase 3 LAVENDER study. AAN 2022 virtual, PL3 Clinical trials plenary session.

Subcutane toediening kan leiden tot lagere concentraties natalizumab in bloed

feb 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over Subcutane toediening kan leiden tot lagere concentraties natalizumab in bloed

Dekkerbeurs voor onderzoek naar hersenaneurysma bij vrouwen

jan 2023 | Neuro-vasculair

Lees meer over Dekkerbeurs voor onderzoek naar hersenaneurysma bij vrouwen

Hersenoperatie bij ziekte van Parkinson kan onder narcose

jan 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Hersenoperatie bij ziekte van Parkinson kan onder narcose

DementieNet: een duurzame transitie naar geïntegreerde eerstelijnsdementiezorg

jan 2023 | Dementie

Lees meer over DementieNet: een duurzame transitie naar geïntegreerde eerstelijnsdementiezorg

Webcastverslag: Het Neurologisch Jaaroverzicht 2022

jan 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-vasculair, Stamceltransplantatie

Lees meer over Webcastverslag: Het Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Promotieonderzoek over het voorkomen en behandelen van complicaties na een beroerte

jan 2023 | Neuro-vasculair, Ouderen

Lees meer over Promotieonderzoek over het voorkomen en behandelen van complicaties na een beroerte

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022

MS: welk middel voor welke patiënt?

26 jan 2023 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

20 okt 2022 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Zavegepant neusspray effectief bij acute behandeling migraine

Lees meer
Lees meer over Zavegepant neusspray effectief bij acute behandeling migraine

Opioïden nog steeds veel gebruikt bij migraine

Lees meer
Lees meer over Opioïden nog steeds veel gebruikt bij migraine

Combinatie gepants en erenumab biedt wellicht extra behandelopties

Lees meer
Lees meer over Combinatie gepants en erenumab biedt wellicht extra behandelopties

Ketogeen dieet werkzaam als preventieve interventie bij migraine

Lees meer
Lees meer over Ketogeen dieet werkzaam als preventieve interventie bij migraine

Real-world evidence complementeert RCT’s

Lees meer
Lees meer over Real-world evidence complementeert RCT’s

Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Lees meer
Lees meer over Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Rimegepant veilig en verdraagbaar bij matig tot hoog CV-risico

Lees meer
Lees meer over Rimegepant veilig en verdraagbaar bij matig tot hoog CV-risico

Pijnverslechtering en MSSS-score voorspellen anti-CGRP-respons

Lees meer
Lees meer over Pijnverslechtering en MSSS-score voorspellen anti-CGRP-respons

Het gebruik van een e-dagboek biedt duidelijke voordelen

Lees meer
Lees meer over Het gebruik van een e-dagboek biedt duidelijke voordelen

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01