Veelbelovende resultaten van lumasiran voor primaire hyperoxalurie type 1

Delen via:
ASN 2021

Onder patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en CNS – inclusief hemodialysepatiënten – leidt behandeling met lumasiran tot een aanzienlijke daling in de plasma-oxalaatconcentratie. Dat blijkt uit de primaire 6-maandsanalyse van data van de ILLUMINATE-C-trial.

Bij PH1 wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Dat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recentelijk werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In de ILLUMINATE-C fase III-studie werden tussen maart en december 2020 21 patiënten vanuit 13 centra in 10 landen geïncludeerd. Zij varieerden in leeftijd van 0 tot 40 jaar, hadden een eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 (of een verhoogde creatinine wanneer jonger dan 12 maanden) en een plasma-oxalaatconcentratie ≥ 20 µmol/l. De groep werd opgesplitst in cohort A (geen hemodialyse; n = 6) en B (hemodialyse; n = 15). Beide groepen kregen subcutane injecties met lumasiran.

Na 6 maanden behandeling met lumasiran waren de plasma-oxalaatconcentraties in beide cohorten aanzienlijk gedaald. In de patiënten niet op dialyse was de ‘least-squares’ gemiddelde daling 33,33% (95%-BI 15,16-81,82) en in de dialysepatiënten 42,43% (95%-BI 34,15-50,71). In beide groepen was de daling al na één maand behandeling duidelijk waar te nemen en deze hield aan tot maand 6.

Eerste auteur Mini Michael, kindernefroloog bij het Baylor College of Medicine/Texas Children’s Hospital, benadrukt dat een daling in de oxalaatconcentratie in de geobserveerde orde van grootte veelbelovend is. Hopelijk zal dit zich vertalen in verbeterde klinische uitkomsten op de lange termijn, waaronder oxalose. Dit zal in de toekomst verder onderzocht worden in de ILLUMINATE-C ‘extension period’ van 54 maanden.

Bron:

Michael M, et al. ILLUMINATE-C, a single-arm, phase 3 study of lumasiran in patients with primary hyperoxaluria type 1 and CKD stages 3b-5, including those on hemodialysis. ASN Kidney Week 2021, High Impact Clinical Trials session.

Coronavirus veroorzaakt nierschade

jan 2022 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Virale infecties

Lees meer over Coronavirus veroorzaakt nierschade

Grote subsidie reNEW-consortium voor ontwikkeling stamceltherapie nierziekten

jan 2022 | Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Grote subsidie reNEW-consortium voor ontwikkeling stamceltherapie nierziekten

Gunstige effecten van belimumab op nieruitkomsten bij patiënten met lupus nefritis

jan 2022 | Chronische nierschade, SLE

Lees meer over Gunstige effecten van belimumab op nieruitkomsten bij patiënten met lupus nefritis

Veni-beurs voor onderzoek naar het Complotype

dec 2021 | Niertransplantatie

Lees meer over Veni-beurs voor onderzoek naar het Complotype

Promotie: Echografie voor vaststellen spierverlies bij nierpatiënten

dec 2021 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Dialyse

Lees meer over Promotie: Echografie voor vaststellen spierverlies bij nierpatiënten

Nederlandse nefrologie is koploper in value-based healthcare

dec 2021 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over Nederlandse nefrologie is koploper in value-based healthcare

ASN Highlights 2021

24 nov 2021 | Chronische nierschade

Lees meer over ASN Highlights 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Expertdebat SLE en lupus nefritis

19 okt 2021 | SLE

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis

ERA-EDTA Highlights

1 jul 2021 om 20:30

Lees meer over ERA-EDTA Highlights

RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

4 mei 2021 | Chronische nierschade

Lees meer over RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

The ART of Preventing Kidney Damage

12 apr 2021 om 20:00 | HIV, Virale infecties

Lees meer over The ART of Preventing Kidney Damage

Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

8 apr 2021

Lees meer over Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

ASN Highlights 2020

9 mrt 2021

Lees meer over ASN Highlights 2020

Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

19 jan 2021

Lees meer over Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D
Er zijn geen e-learnings gevonden.

Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

donderdag 30 jun 2022 van 09:00 tot 17:00 | Kinderen, Orthopedie

Lees meer over Exchange Academy: Sharing the path in XLH, from child- to adulthood

Gunstig effect van avacopan op nierfunctie bij ANCA-geassocieerde vasculitis

Lees meer
Lees meer over Gunstig effect van avacopan op nierfunctie bij ANCA-geassocieerde vasculitis

Nieruitkomsten in de ADVOCATE-trial

Lees meer
Lees meer over Nieruitkomsten in de ADVOCATE-trial

Immunologische respons bij dialyse- en niertransplantatiepatiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Immunologische respons bij dialyse- en niertransplantatiepatiënten met COVID-19

Patiromeer voor hyperkaliëmie verlaagt ook serumfosfaat

Lees meer
Lees meer over Patiromeer voor hyperkaliëmie verlaagt ook serumfosfaat

Minder risico op nadelige nieruitkomsten en nierfalen met methylprednisolon bij IgA-nefropathie

Lees meer
Lees meer over Minder risico op nadelige nieruitkomsten en nierfalen met methylprednisolon bij IgA-nefropathie

Chloortalidon effectief voor hypertensie bij patiënten met gevorderde CNS

Lees meer
Lees meer over Chloortalidon effectief voor hypertensie bij patiënten met gevorderde CNS

Dapagliflozine vertraagt nierfunctiedaling bij CNS-patiënten

Lees meer
Lees meer over Dapagliflozine vertraagt nierfunctiedaling bij CNS-patiënten

Verminderde jeuk door difelikefalin correleert met betere slaapkwaliteit bij hemodialysepatiënten

Lees meer
Lees meer over Verminderde jeuk door difelikefalin correleert met betere slaapkwaliteit bij hemodialysepatiënten

Daprodustat ook effectief en veilig voor patiënten niet op dialyse

Lees meer
Lees meer over Daprodustat ook effectief en veilig voor patiënten niet op dialyse

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie